Celladon公司研发的备选药物Mydicar，获得美国食品药品监管局（FDA）指定快速跟踪身份，用来治疗晚期心力衰竭患者。
Mydicar是一种基因靶向酶代替治疗药物，可恢复SERCA2a蛋白的水平，调节钙循环和提高心脏收缩性。
2阶段研究为经皮心肌转导钙上调基因疗法治疗心脏病研究（CUPID），设置了随机、双盲、安慰剂控制对照，目的是为了验证Mydicar治疗的药效和安全性。
在研究中病人被给予高剂量的Mydicar，在安全性和药效上达到了主要终末点。报告称：将主要心血管病发作风险降低了88%。
在12个月的研究中，Mydicar组的单个病人平均住院时间为0.4天，而安慰剂控制组的达到了4.5天
Celladon公司董事长兼CEO Krisztina Zsebo说：“CUPID2阶段临床研究取得了令人可喜的结果，说明Mydicar用于治疗慢性、晚期心力衰竭很管用”
“今天我们很高兴FDA能够认可Mydicar的功效，并给予快速跟踪身份” Zsebo补充道。（中国医药123网）
