依生生物制药有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已经正式批准其主打产品 YS-ON-001 取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的一大发现和突破。
依生生物的董事长兼首席执行官张译说：“这一创新药物获得美国 FDA 授予的孤儿药资质是公司研发史上的重要里程碑，是对该产品在药物组分、抗癌机制、癌症治疗效果等方面的综合科学认证。这一认定将会极大地推动 YS-ON-001 的研发进程，并使其有望快速获批。此外，一旦批准上市，将享受7年美国市场独占期。”
董事长张译指出：“YS-ON-001 具有独特的抗肿瘤机制。它通过诱导多种细胞因子产生、调控 NK 细胞、巨噬细胞及 T 细胞分化等通路来调节病人自身的免疫系统，这与近年来美国 FDA 批准的单抗类免疫检查点抑制剂，如 PD-1、PD-L1 单抗药物是不同的。多个动物实验表明，我们的产品在抗实体瘤方面具有更诱人的广谱性。该产品在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他实体瘤治疗上均展现出优秀的疗效和安全性，其抑瘤效果不逊于甚至优于一线化疗药物和靶向药物。”
谈到临床开发的布局，张译指出：“近年来美国 FDA 批准的所有创新药中孤儿药约占30%至40%。目前抗癌新药在美国基本上都是先通过以罕见病作为适应症的孤儿药通路获得批准的。我们的这一抗癌药物拟在多个国家进行临床开发，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多种适应症。虽然肝癌在美国属于罕见病，但中国肝癌患者占全球发病人口的50%（据统计2012年全球肝癌的发病人数约为780,000），尽快将安全有效的抗肝癌药物推向市场是我们生物制药人的职责和使命。我们将积极与美国 FDA、中国以及其他国家的监管机构密切合作，加速这一产品的开发进程，早日惠及癌症患者！”
孤儿药是指由美国 FDA 批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病／失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国 FDA 批准的药物相对也比较容易进入其他市场, 如中国国家药监总局CFDA 140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。
