Amicus Therapeutics公司首次将AT2220（去氧野艽霉素盐酸盐）和酶代替治疗（ERT）注射液用于庞贝氏疾病患者。
多中心、开放式的二阶段研究010，通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比，目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学
所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时，患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。
每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查，以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平
Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说：“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”
Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话，将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。（中国医药123网）
