癌症患者的生存率能够通过高通量基因测序提高吗？一项前景可期的试验表明，建立分子“肖像”能够通过识别可采取措施的突变（对此可进行专门靶向治疗），从而提高癌症患者的生存率。MOSCATO 试验(NCT01566019)的最终结果将在本周五（9月23日）的个性化治疗分子分析大会的开幕致辞中公布，本次大会由英国癌症研究院(Cancer Research-UK)联合成立和组织。
MOSCATO试验首席研究员、巴黎Gustave Roussy Cancer Campus药物开发部主席Jean-Charles Soria教授表示：“MOSCATO试验的主要目标就是证明，采用高通量基因测序并用它来做治疗决策，可以改善至少25%晚期/转移性癌症患者的临床效果。试验最终结果显示，33%患者的生存率得以提高。这是首次证明全面的基因分析可提高癌症患者的临床疗效”。Soria教授将在个性化治疗分子分析(MAP)大会上发布MOSCATO试验的最终结果。
INSERM U981研究实验室主管、本次试验共同设计者Fabrice André教授说：“这项积极的试验结果尤其难能可贵，因为MOSCATO（癌症治疗优化分子筛选）试验专门排除了具备行之有效的可行治疗目标的患者，这些患者是可以用已批准上市的靶向药物进行治疗的（比如EGFR突变或变性淋巴瘤激酶转移性肺癌、B-RAF突变黑色素瘤、KIT突变胃肠道间质瘤、或者HER2扩增乳腺癌）。”
MOSCATO试验是一项由Gustave Roussy Cancer Campus开展和赞助的学术试验。试验在2011年11月至2016年3月之间招募了1110名患者。招募的患者患有各种形式的实体肿瘤（包括肺癌、乳腺癌、头颈部癌、生殖泌尿系统癌、胃肠癌、以及各种罕见癌症）。经病人同意，试验中进行了有目的的肿瘤活检收集，并在Gustave Roussy的法国NCI遗传平台通过比较型基因组杂交法和新一代测序技术，进行了肿瘤DNA分析。在活检后平均14天里，一个由科研人员（生物学家与生物信息学家）和临床医生组成的专家小组对结果进行评估，确定可采取措施的分子变化，并选择特定的疗法。
Gustave Roussy临床研究主管Gilles Vassal教授表示：“MOSCATO是Gustave Roussy精确医学计划中12项试验的其中一项。但它却是第一项以前瞻性的方式证明精确医学可提高生存率的试验。试验要求整个机构给予大力支持，利用上了多方面的专业知识，涉及临床小组、介入放射专家、生物病理学家、生物信息学家、生物统计学家以及临床研究和支持人员。”
Gustave Roussy早期药物开发多学科委员会负责人Christophe Massard博士说：“在411名具备可行治疗目标的患者中（所有应征患者中有49%进行了可用活检），199名患者接受了专门靶向治疗（所有应征患者中有19%进行了可用活检）。”
为了评估靶向治疗的临床效益，此次试验的结果将与病人们之前使用其它疗法的结果进行对比。每位患者都建立了应征MOSCATO试验之前因为刚经历过恶化而接受最近一次治疗的无进展生存期档案。研究把这份无进展生存期档案与接受MOSCATO试验中选择的靶向治疗后的无进展生存期进行对比。果然，从肿瘤学上明显能够看到，随着患者病情在经历多轮治疗后恶化，每采用一次连续的新疗法，无进展生存期持续时间基本上就会缩短一些。MOSCATO试验所选用的绝大多数靶向治疗都属于那些在Gustave Roussy进行的公开一期试验（60多项一期试验目前正在Gustave Roussy的药物开发部门招募患者）。
33%在MOSCATO试验中接受治疗的患者疗效有了改善（靶向治疗的无进展生存期与无进展生存期参考基线相比至少提高了30%）。此外，62%患者的病情得到了控制（即有了客观治疗反应或病情稳定）。
Jean-Charles Soria教授强调说：“SAFIR 01证明了在日常临床实践中进行复杂的肿瘤分子特征描绘的可行性，MOSCATO试验则表明这种方法能够有效提高癌症患者的治疗效果。”
