BioMarin医药公司开始了GLANS（N乙酰基D半乳糖胺 6 硫酸酯酶）2阶段临床研究，用来治疗五岁以下的黏多糖贮积症（MPS IVA）患儿。
2阶段临床研究设置了开放、多中心对照，患儿将接受每星期2.0毫克为期52周的临床试验，目的是验证注射用GLANS的安全性和耐受性。
研究的第二个目的是确定尿硫酸（KS）的含量和增长速率。
BioMarin的首席医药主任Hank Funchs 说，研究能够帮助他们加速研究酶代替治疗。
我们同时开展了一项对于不能自由活动的患儿的研究，但是试验不会开展光谱研究 。（中国医药123网）
