整体来看，抗癌药物、生物技术类药物、神经系统药物、抗感染药物和复方药物为排名居TOP 5的治疗领域。
其中，癌症仍是药品研发的核心领域，抗癌/抗肿瘤药物数量呈现显著增长态势，数量已从2015年的3602增长到4176，增幅高达15.9%，远超过11.5%的制药研发行业平均增速。这也意味着，几乎三分之一（32.8%）的在研药物，其开发目标都是肿瘤疾病。
此外，增速超过行业平均增速的治疗领域还包括生物技术用药（增幅为14.6%）、感官用药（增幅为13.5%）以及免疫类药物（增幅为11.8%）。在研药物数量排名相对靠前的几个药物领域中，心血管系统用药（增幅为4.6%）、抗感染用药（增幅为6.2%）、神经系统用药（增幅为7.7%）的增幅则相对较低。
从现有的统计数据来看，癌症治疗药物正占据新药研发的主导地位。具体分析来看，抗癌/抗肿瘤药物的快速增长，很大程度上应归功于肿瘤免疫学的发展，相信未来肿瘤免疫学科会得到更多的发展机会。
228个细分类别分析 两类抗癌药稳居榜首
将16个治疗领域的药物细分为228个治疗类别进一步分析，与2015年数据进行对比，可反映不同治疗类别在研药物数量的变化情况。
从治疗类别TOP 25排名中发现，一般抗癌药（在研药物2071个）、免疫类抗癌药（1597个）、预防性疫苗（729个）、糖尿病治疗药物（592个）、其他眼科用药（546个）为排名居前五位的治疗类别，该排名顺序与2015年顺序一致。
总体来看，与2015年相比，大部分主要治疗类别都呈现出产品线扩张的态势，两类主要的抗癌/抗肿瘤药物稳居榜首。
与一般抗癌药增速相比，免疫类抗癌药物增长更为迅猛，在研药物数量增幅高达25.6%，表明在过去的一年中该类药物更加受到重视，产品线发展更为迅猛。
最值得注意的是，基因疗法类在研药物数量已从2015年的294个增加至417个，增幅高达41.8%，增速最为明显，该类药物是在2015年重返TOP 25行列的，而在2012年和2014年其均跌出了TOP 25行列。
在这些治疗类别中，细胞疗法为近年来首次进入TOP25行列的治疗类别。
1450种适应症分析 抗癌重磅药“挤出效应”
进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入1450种疾病或适应症，其中超过470种疾病为官方或权威机构认定的罕见病。
与2015年的排名情况相比，各适应症的排位顺序未见较大变化。目前全球在研药物TOP 5适应症包括乳腺癌（在研药物数量为614个）、非小细胞肺癌（452个）、结直肠癌（431个）、胰腺癌（390个）和2型糖尿病（386个）。其中，乳腺癌继续稳居排名第一位，其在研药物数量同比增长11.2%；非小细胞肺癌以14.1%的增幅，位居第二；结直肠癌增幅仅为4.4%，其排名已从2015年的第二位下滑至第三位；胰腺癌增速最为明显，2016年该类药物新增了51个在研药物，15.0%的增速使其排名从2015年的第九位跃升至第四位。
在排名居前15位的疾病类别中，呈现增长态势的适应症主要为癌症，除排名前五的癌症类别外，还有卵巢癌（374个）、脑癌（287个）和肝癌（241个），增幅分别为9.4%、11.7%和9.5%。入围TOP 25中的癌症类别还包括急性髓系白血病（232个）、头颈部癌症（221个）、骨髓瘤（218个）、非霍奇金淋巴瘤（216个）、胃肠癌（196个）和肾癌（186个）。全身神经性疼痛（167个）为今年新入围TOP25的癌症类别。
与其他类型的药物相比，抗肿瘤药物常被用于多种疾病的治疗，因此从统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物的排名会比较靠前。当然，这也恰恰说明，治疗癌症的重磅炸弹级药物对于适应症或应用相对狭窄的药物具有一定的挤出效应。
从在研药物数量的增幅来看，除乳腺癌（增幅为11.2%）、非小细胞肺癌（增幅为14.1%）、胰腺癌（增幅为15.0%）和脑癌（增幅为11.7%）外，急性髓系白血病（增幅为18.4%）、头颈部癌症（增幅为15.7%）、骨髓瘤（增幅为19.1%）和胃肠癌（增幅为16.0%）为增速较快的适应症类别。
