制药巨头诺华将开展抗癌药Tasigna (nilotinib)的一项新适应症的临床试验，让人意外的是这并不是另一种实体瘤，而是帕金森症。
据悉这项临床试验将于明年开展，诺华将和Michael J. Fox基金会、Van Andel研究所以及Cure Parkinson等三家机构合作。目前诺华已经开展了一项为期6个月的I期安全性试验，还未验证Tasigna (nilotinib)治疗帕金森症的有效性。然而乔治城大学进行的一项研究已经表明，低于治疗肿瘤剂量的Tasigna能够有效减少造成帕金森症的蛋白的合成。Tasigna在肿瘤治疗中的作用机制是促进肿瘤细胞自噬，而在二分之一的剂量下，细胞能够被及时清除而不是被杀死。Tasigna治疗帕金森症的临床前模型已经经过数年的研究。但直到目前为止，临床前试验还局限在安全性方面，有效性有待下一步临床试验确定。
诺华表示将和这三家机构共同设计并出资进行一项双盲、安慰剂对照试验，以评估Tasigna能否有效治疗帕金森，即是否能够阻止疾病进展或者缓解症状。诺华表示，尽管现在治疗帕金森的药物非常有限，但希望医生和患者不要在临床试验结果出来之前盲目使用该药物。诺华和这三家机构在宣布开展后续临床试验的同时，认真讨论了乔治城大学研究的局限之处，并表示需要进一步展开临床试验。他们指出，由于I期临床试验的样本量太小，所以不能排除安慰剂效应的可能性；此外，尽管降低剂量可能会减少副作用，但随着患者人群的扩大，Tasigna的副作用会愈发明显。
Tasigna的价格也是非常昂贵，目前美国800mg/天的月花费为10360美元，美国约有200个帕金森患者在使用该药物进行治疗，而这一适应症还没有被FDA批准。因此未来需要尽快通过临床试验确定Tasigna治疗帕金森症的安全性和有效性，以造福这一神经类疾病患者。
