美国临床肿瘤学会（ASCO）日前发布报告，呼吁改变癌症研究的面貌，以使更有效、更个体化的癌症治疗更快用于临床。该学会的临床转化研究蓝图优先考虑三个方面：改变新型癌症治疗的研发路径，强调分子学方法；设计更加精巧、快速的临床试验；利用新的医疗信息技术工具。
在纪念美国发起“抗癌之战”40周年的新闻发布会上，ASCO主席、斯坦福大学小儿血液学与肿瘤学教授Michael Link博士指出：“目前的一大现状是，所有的癌症都正在细分为相对小众的疾病。例如，随着在分子水平上对肺癌的认识加深，我们逐渐意识到，在显微镜下看来鲜有区别的肺癌，实际上却可分为多达20种亚型。结肠癌、乳腺癌也是如此。”
对癌症生物学认识的加深已经使得某些癌症的治疗转向分子靶向治疗。Link博士指出，这一点在慢性粒细胞性白血病（CML）上表现的尤为明显，因为这种癌症仅由一种强力突变所诱发。然而对于多数癌症，则需要联合使用针对不同基因或蛋白质的靶向药物方可有效治疗。“这就意味着，在设计临床试验时应当更加精细，尽可能确保所纳入的是最有可能从试验治疗中受益的癌症亚型患者。”
然而，目前的癌症治疗研发方法与对癌症生物学理解的加深却并不匹配。具体而言，药物研发受制于研究者对最重要分子通路靶点的有限理解，而且缺乏可确定具有特定突变的患者的诊断工具。与此同时，临床试验灵活性不足，使得难以迅速确定分子靶向治疗对某亚组患者的有效性。而且资金不足和监管者的要求不明确，也妨碍了癌症临床研究的开展。
作为这篇题为《加快抗癌进展：ASCO关于临床转型与转化型癌症研究的蓝图》的报告的三名执行编辑之一，Case Western Reserve 大学肿瘤内科主任Neal Meropol博士指出，要想使药物研发恢复活力，首先应当确定最有可能改善患者生存的分子靶点并排列出优先顺序。按照报告中的设想，研究者和临床医生将在接下来的10年内获得可对每例癌症患者迅速进行全景式分析的工具，其中将包括针对患者基因组构成和癌细胞完整分子特征的检查手段。这篇报告还呼吁，在研发癌症治疗的同时应研发并验证生物标志物和诊断试剂盒，而不是像目前这样将针对治疗与诊断的研究割裂开来。同样被列入日程的还有建立起生物标本的行业标准。
需要药企间合作
Meropol博士强调，为了鼓励药企与研究者共同创造新的靶向治疗，包括联合使用涉及不同赞助商和研究所的治疗手段，建立相应的激励机制也是不可或缺的。“为了治疗兼具多种缺陷的癌症患者，这种联合治疗的必要性正日益加强。”
在被报告者问及“如何才能激励多个药企共同检验联合治疗而不是各自把拳头产品推向市场？”时，美国国立癌症政策论坛药物研究所主席John Mendelsohn博士答复称，经济杠杆将会解决这一问题：各个药企已经认识到，单个靶向药物的应答率并不理想，仅为5%～10%，而假如联用针对不同分子通路的多种靶向药物，疗效可能会大大增强。
ASCO承诺将与美国国立癌症研究所和美国药物研究所合作，建立一个包括药企、学术机构和其他政府部门的工作组，以找到促进合作研发预防和治疗新策略的方法。
Mendelsohn博士指出，针对小规模癌症亚组患者的治疗策略也能给药企带来利润。例如，虽然每年新发的费城染色体阳性CML患者仅有约4,000例，但酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼（格列卫）仍在给研发该药的公司带来丰厚回报。“该药虽然昂贵却有效，可以大幅提高5年生存率。如果确实是能改变预后的好药，公众是愿意买单的。”而且有些靶向药物对多种癌症均有效，从而可能给药企带来更多利益，伊马替尼和最近获准的间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂crizotinib（Xalkori）都是如此。
更好地利用医疗记录
在对接下来10年的展望中，ASCO还表示，医疗信息技术的发展将会使患者个人信息得到迅速更新，使患者不必在每次面对新的医生时都得复述一遍病史。这些数据将会与全国性治疗指南联结，从而促进临床医生向患者提供权威专家认为最合理的治疗策略。
与此同时，通过将患者数据与临床试验数据库相联结，将使临床医生得以利用相关临床试验的最新数据进行临床决策，同时也使临床试验得以利用该患者的数据开展分析。（爱唯医学网）
