昨日，致力于研发罕见疾病药物的生物制药公司Shire宣布，美国FDA授予其两个在研肠胃新药突破性疗法认定。SHP621（budesonide口服混悬剂）用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）和SHP625（maralixibat）用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）2型。
EoE是一种慢性罕见疾病，由于嗜酸粒细胞侵润食管上皮引起食管功能异常，表现出吞咽困难、食物嵌顿和呕吐等食管功能障碍的症状。据统计，在西方国家中，每10万人中约有15～55人会受这种疾病影响。SHP621是Shire公司研发的哮喘类固醇budesonide口服混悬剂。基于一项II期数据显示，SHP621 的12周治疗方案可显着缓解青少年和成年EoE患者的吞咽困难症状。
PFIC是一组通常在婴幼儿期间起病的常染色体隐性遗传疾病，患者胆汁排泌有障碍，以肝内胆汁淤积为主要临床表现，最终还会发展为肝衰竭。2型PFIC源于编码胆盐排泄泵（bilesalt export pump，BSEP）蛋白的基因ABCBI1突变。SHP625是Shire公司研发的一个顶端钠依赖性胆汁酸转运体蛋白（ASBT）的抑制剂，能有效阻止胆汁酸在回肠的重吸收和增加粪便胆汁酸的排泄。 Shire的SHP625正在被发展成为一种儿科口服治疗方案，其II期临床研究的中期结果表现良好。
2型PFIC的致病机理
Shire公司的首席执行官Flemming Ornskov先生在一份声明中说道：“过去的这个星期，Shire有两个在研新药获得了FDA突破性疗法认定，这反映出我们在研产品线的强大和创新潜力。Shire一直致力于罕见疾病专业领域的创新。我们用一种坚持不懈接受挑战的的心态成功发展了多个化合物，以满足患者的医疗需要为己任。”
