近日，阿斯利康肿瘤产业管线收获一则好消息，其MEK抑制剂selumetinib被FDA授予孤儿药资格认证，用于治疗晚期分化型甲状腺癌。
Selumetinib是一种MEK 1/2抑制剂，目前在KRAS突变的晚期非小细胞肺癌中处于III期临床试验阶段，在儿童和青少年1型多发性神经纤维瘤中处于II期临床试验阶段。多发性神经纤维瘤是一种基因突变导致的肿瘤，肿瘤会随着神经发育而生长。Selumetinib目前正在对放射性碘治疗无应答的分化型甲状腺癌患者中进行临床试验，放射性碘治疗甲状腺癌后，具有很高的复发风险。
对放射性碘治疗不敏感的甲状腺癌患者通常不表达一种名为NIS的蛋白质，又名钠/碘同向转运体，能够帮助碘被甲状腺细胞吸收。阿斯利康表示，selumetinib能够增加钠/碘同向转运体（sodium/iodine symporter，NIS）的表达，从而帮助患者产生对放射性碘治疗的应答。
Selumetinib目前正在晚期甲状腺癌患者中进行一项名为ASTRA的III期临床试验，比较5周selumetinib治疗和安慰剂对照、以及和单剂量辅助放射性碘治疗之间的完全缓解率。
美国每年大约有60000名患者被诊断出甲状腺癌，FDA规定，患病人数少于20万人就符合孤儿病的定义，因此selumetinib可以被授予孤儿药资格。获得孤儿药资格认定的药物能够获得更多的资助、税收优惠和独家经营权延长七年的优惠条件，因此吸引大量药企提交孤儿药资格认定申请。
去年，美国孤儿药总销售额达到了540亿美元，预计今年会达到600亿美元，是一个巨大的市场。
近期阿斯利康肿瘤产业管线可以说囊括了许多重磅药物，除了selumetinib之外，还有刚在非小细胞肺癌中获批的Tagrisso (osimertinib)、在卵巢癌中获批的Lynparza (olaparib)以及临床试验效果显着的PD-L1抑制剂durvalumab (MEDI4736)。
阿斯利康还曾在葡萄膜黑色素瘤中验证selumetinib的效果，但去年由于未能满足中期临床试验的主要终点，而被迫放弃这一适应症。在葡萄膜黑色素瘤的临床试验失败之前，有分析师预测selumetinib可能成为年销售额10亿美元的重磅抗癌药，但随着临床试验失败，这一预期降到了5亿美元，这次在甲状腺癌中获得孤儿药资格认证，或许对提升阿斯利康销售预期产生推动作用。
