医药网2月22日讯 经过数十年的科普宣传,绝大多数人对于基因、DNA这类科技词汇并不陌生。但基因与治病救人之间往往隔着蛋白质,因为化学药物发挥作用和结合的对象几乎都是蛋白质。
未来,科学家可能通过基因测序来确定导致癌症的突变基因,然后利用蛋白质工程技术设计匹配的抗体蛋白,再通过基因技术将之嵌入人体免疫细胞,以此攻克癌症。
据咨询机构Greystone Research Associates的观点,随着肿瘤免疫疗法的兴起,对抗体蛋白需求增加,商业蛋白质药物将快速发展,其2014年市场规模已超过千亿美元。而我国重组蛋白质药物专家认为,蛋白质药物有望在2020年前后迎来高峰期。
生长激素、胰岛素等重要内分泌激素与蛋白质密切相关。以常见的慢性病糖尿病为例,即因胰岛素分泌不足,引起血糖的不稳定。许多年前,临床医治严重的糖尿病患者,通常使用牛或其他动物胰岛素。然而动物胰岛素与人类胰岛素在氨基酸组成上仍有差异,长期注射,人体会产生免疫反应,影响治疗效果。
直到上世纪80年代,科学家利用基因工程技术合成了人胰岛素,由此诞生了世界上第一种重组蛋白质药物。从此多肽和蛋白质药物的研发走向了新的纪元。
与以往的小分子药物相比,蛋白质药物具有高活性、特异性强、低毒性、生物功能明确、有利于临床应用的特点。目前已上市或进入临床试验的蛋白质药物(生物制品)已经达到了数百种,涉及的病症也超过了200种。越来越多的研究则聚焦于恶性肿瘤、阿尔茨海默症等绝症的治疗。
据国外媒体报道,今年1月,一家名为C4 Therapeutics的靶向治疗公司在启动之初就得到了7300万美元的A轮投资,并与医药巨头罗氏签订了巨额订单。原因是这家公司获得了哈佛大学 Dana-Farber癌症研究中心一项独家授权。此前,哈佛大学相关医学团队发明了一种降解体内有害蛋白的方法,这种技术相当于给有害蛋白安装上了“炸弹”,彻底摧毁有害蛋白,将大大提高癌症靶向治疗的效果。
来自美国奥古斯塔大学的研究人员在国际学术期刊cancer research上发表研究成果称,开发了一种多肽药物阻断一种蛋白和另一个帮助其维持功能的蛋白的相互作用,这或将有助于防止癌症扩散。
日本的生物医学专家则在去年宣布,利用附加了2种蛋白质片段的微小胶囊,做到了仅向癌细胞注射抗癌药物,并力争在五年之内启动临床研究。
另有消息称,多家生物医药企业研发的针对阿尔茨海默症的蛋白抗体药物在临床试验阶段取得了良好的效果,能够提高部分患者的认知能力。这种与癌症同样可怕的疾病,在治疗前景上也将看到新的突破。相关报告预测,2019年,全球仅治疗阿尔茨海默症的药物市场就将达到133亿美元。