家族性高胆固醇血症(FH)一种常染色体显性遗传性疾病，其患者从早年开始在就会血液中出现异常高水平的LDL-C。其中，纯合子的症状要比杂合子严重得多：前者血浆胆固醇浓度较正常人高6～8倍;后者血浆胆固醇浓度是正常人的2～3倍。除此之外，家族性高胆固醇血症还可导致动脉粥样硬化、角膜弓和黄色瘤等症状。
然而，安进推出的新药Repatha®(通用名evolocumab)给这一疾病的治疗带来了新的解决方案。Repatha®是全球首个PCSK9抑制剂类降脂药(PCSK9：前蛋白转化酶枯草溶菌素9)。PCSK9在人体内可降低肝脏清除血液中LDL-C的能力，从而事实上导致后者水平的升高。Repatha®通过与PCSK9结合，以阻止后者去结合低密度脂蛋白胆固醇受体(LDLR)，从而抑制了由PCSK9介导的LDLR降解过程，并促进了干细胞对LDLR的回收使用。因此，Repatha®最终增加了肝细胞表面用于清除血液中“坏胆固醇”的LDLR的数目，起到降血脂的作用。
Repatha®是由安进和安斯泰克在日本成立的合资公司AmgenAstellasBioPharmaK.K.研发的，去年已经获得美国FDA批准。而就在上周，Repatha®也终于被日本厚生劳动省批准上市，用于治疗家族性高胆固醇血症患者，以及对HMG-CoA抑制剂药物(statin，斯达汀)无效且具有高心血管疾病风险的高胆固醇血症患者。它成为了第一个在日本被批准的PCSK9抑制剂类降脂药。
“这次Repatha®的批准上市对于广大患者和医生来说有着重要意义，他们因此又有了一种能够有效降低血脂的方案，”安进研发执行副总裁SeanE.Harper博士说道：“高LDL水平是一种能导致心血管疾病的可调控风险因素。然而，目前许多患者都无法通过使用已有的降血脂药物斯达汀来达到降低LDL水平的效果。因此，我们很高兴能推出Repatha®，并将继续与各国监管部门合作，将这一降血脂新药提供给全球广大患者。”
