此次拒绝源于该药物某些不确定性，这款药物在美国被宣传为用于杜氏肌营养不良的首款治疗药物。
杜氏肌营养不良是一种侵袭性、退行性遗传疾病，它妨碍肌肉运动，在每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的影响。多数患者会在30岁前死亡。杜氏肌营养不良尚无法治愈。FDA一个独立顾问小组在去年11月指出，Kyndrisa在试验中的有效性不足以保证其获得批准。Sarepta的药物Eteplirsen定于下周进行审评。
WBB证券分析师Brozak表示，Kyndrisa被拒实际上使Sarepta成了美国杜氏肌营养不良治疗的赢家，而其获批的压力也会增加。分析师表示，BioMarin将可能需要在美国为Kyndrisa进行另一项后期研究。Kyndrisa也在欧洲进行审评。
Sarepta的Eteplirsen与BioMarin的Kyndrisa一样，可以跳读基因错误部分，以产生肌营养不良蛋白，这种蛋白的缺乏被认为是引起杜氏肌营养不良的因素。据韦德布什证券分析师Behanna称，这两款药物均针对杜氏肌营养不良患者的一个特殊亚组，这一患者人群在美国大约有1800名男孩，美国以外大约有5000人。
然而，Kyndrisa在美国被拒并不意味着该药物走到了路的尽头。BioMarin预计4月或5月会听到欧洲监管顾问委员会的信息，其最终的决定将在今年第三季度做出。虽然美国的批准会给BioMarin带来这一市场的先发优势，但欧洲的批准可能更重要，因为这款药物在那里面对的患者人群更大。
EvercoreISI的Schoenebaum预计，只有FDA对Sarepta及欧洲监管机构对Kyndrisa做出决定之后，BioMarin才会进行下一步的行动。BioMarin日前表示，它将与FDA一起确定其下一步的工作。
TCTherapeutics公司的杜氏肌营养不良药物Translarna于2014年在欧洲赢得有条件批准，用于治疗不同的患者亚群。去年，PTC表示该公司有充分的数据用来提交Translarna在美国的上市申请，尽管该药物在美国的一项后期研究失败。
