根据一项最近发表于《Cell Reports)》期刊的新研究，美国德州大学西南医学中心(UT Southwestern Medical Center)研究人员们开发出一种细胞模型，可能有助于筛选新药物以治疗肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)。
ALS又被称为卢伽雷氏症，是一种成人神经退行性疾病，主要特征是控制肌肉的运动神经元进行性损害和死亡。该病的病因目前尚不明确，也没有有效的药物疗法，部分原因是科学家们缺乏适当的细胞模型。
在这项研究中，分子生物学副教授Chun-Li Zhang博士和他实验室的分子生物学研究科学家Meng-Lu Liu博士建立了一种方法，将被称为纤维母细胞(fibroblasts)的人类皮肤细胞直接转化成运动神经元，而不需要通过干细胞阶段。从ALS患者纤维母细胞产生的运动神经元会保持老化和疾病-相关的特性，使它们成为理解ALS和筛选潜在疗法药物的细胞模型。
最近，衍生自胚胎干细胞-样细胞的患者-相关运动神经元已经成为细胞模型，但这些细胞在此过程中要被重置到胚胎阶段，因此并非是成人神经退行性疾病的好的模型。出于这个原因，使用类似成人患者体内的老化神经元进行疾病建模和药物发现是重要的。Zhang博士研究团队所使用的直接转换方法不涉及通过胚胎干细胞-样状态，被认为是首次在医学研究中建立ALS模型。使用几种调节细胞命运的主调节因子和外在信号分子，研究人员实现了将成人皮肤细胞直接转换为运动神经元，Zhang博士说道。
源于健康人的运动神经元能够在培养皿中控制肌肉组织收缩，但源于ALS患者的运动神经元则表现出严重的生存和电方面的缺陷，无法控制肌肉组织收缩。
"这一发现真是确实兴奋"分子生物学主席、德州大学西南医学中心哈蒙再生科学和医学中心(Hamon Center for Regenerative Science and Medicine)主任Eric Olson博士说，"我们将很快拥有一个工作台，供制药公司相对快速和容易地测试ALS疗法，反过来，这方面的开发也将带给我们对ALS更充分的理解。"
