一、罕见儿科疾病认定
1.2015年12月30日消息，FDA授予REGENXBIO RGX-111基因疗法治疗粘多糖贮积症Ⅰ型罕见儿科疾病认定。该药目前处于临床前研究阶段，获批后有望获得一张上亿美元的优先审评券。除RGX-111外FDA还曾授予ArmaGenTechnologies 艾杜糖醛酸酶的替代疗法AGT 181该适应症罕见儿科疾病认定，目前AGT 181处于Ⅰ/Ⅱ期临床阶段。
二、孤儿药
1.2015年12月29日消息，FDA授予Receptos公司S1P1R调节剂ozanimod治疗1-16岁患者溃疡性结肠炎孤儿药资格。2015年7月新基以72亿美元收购Receptos。
2.2015年12月29日消息，FDA授予Global Blood Therapeutics血红蛋白调节剂GBT 440治疗镰状细胞贫血孤儿药资格。
3.2015年12月29日消息，FDA授予KineMed微管蛋白调节剂Noscapine治疗肌萎缩硬化症孤儿药资格。
4.2015年12月29日消息，FDA授予Pluristem干细胞疗法PLX-PAD治疗重度子痫前期孤儿药资格。
5.2015年12月29日消息，FDA授予Addex制药mGluR5调节剂dipraglurant治疗左旋多巴诱发异动症孤儿药资格。
6.2015年12月29日消息，FDA授予Vical制药膜转运蛋白调节剂ASP 2397治疗侵袭性曲菌病孤儿药资格。
7.2015年12月29日消息，FDA授予Banner Life Sciences 丙酸氟替卡松治疗嗜酸性粒细胞性食管炎孤儿药资格。
8.2015年12月29日消息，FDA授予OXiGENE微管蛋白聚合抑制剂fosbretabulin治疗神经内分泌肿瘤孤儿药资格。
9.2015年12月29日消息，FDA授予Ionis制药亨廷顿蛋白抑制剂治疗亨廷顿氏舞蹈症孤儿药资格。
10.2015年12月29日消息，FDA授予Dimension Therapeutics AAV8基因疗法DTX301治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症孤儿药资格。
11.2015年12月29日消息，FDA授予SteadyMed Thearpuetics血小板聚集抑制剂TreprostinilPatchPump治疗肺动脉高压孤儿药资格。
三、临床进展
1.2015年12月28日消息，Chimerix公司口服抗病毒药物Brincidofovir（CMX001，西多福韦前药）预防造血干细胞移植巨细胞病毒感染SUPPRESSⅢ期临床研究失败，股票大跌81%，但Chimerix还将继续开发Brincidofovir预防腺病毒感染和天花病毒感染临床研究。
