近日,一项用于改善记忆的实验性药物正在进行1期临床安全性试验,这种名为BPN14770的化合物或许可以帮助开发治疗神经性疾病的新型疗法,研究人员Amir Tamiz说道,我们很高兴化合物BPN14770可以进入1期临床试验,而且我们期待该化合物进行安全性试验的结果,这项研究由国立神经病与中风研究所和美国国立卫生院老化研究所支持。
化合物BPN14770是首个磷酸二酯酶4D负向变构调节子(PDE4D-NAM),PDE4D是一种特殊的酶类,其在神经细胞间的形成上扮演着重要角色,此外阻断PDE4D可以增加环腺苷酸的活性,环腺苷酸是一种增强学习和记忆能力的蛋白质。PDE4的抑制剂咯利普兰(Rolipram)是PDE4的另外一种抑制剂,其可以改善阿尔兹海默氏症、中风及外伤性脑损伤的小鼠模型的认知表现,尽管咯利普兰目前在动物研究中证实有效,但因其存在严重的副作用,因此并不能用于临床,而化合物BPN14770或许是一种治疗痴呆症及阿尔兹海默氏症的可能性疗法,而且相比咯利普兰而言其副作用较小。
I期临床试验中研究人员将在48名健康志愿者机体中检测该化合物的安全性及药代动力学特性,如果证实安全,那么下一阶段试验中研究者将检测该化合物对长期记忆及其它认知能力的效应。目前NIH的蓝图神经学疾病治疗网络(Blueprint Neurotherapeutics Network)是一项特殊的计划,其可以匹配多项研究领域的科学家们,将其进行组织来开展新型药物,并且将新药推向临床中。
研究者Tamiz说道,蓝图神经疾病网络计划的目的就是将有希望的想法快速转化用来治疗难以治疗的神经性的障碍,只有在多国及多个领域科学家的联合研究下或许才可以完成该计划,未来研究中研究人员计划在阿尔兹海默氏症患者及其它轻度认知损伤的患者机体中检测化合物BPN14770的效应,这对于后期开发治疗神经性疾病的新型疗法或将带来一定希望和帮助。