最近，来自索尔克研究所的科学家通过研究在国际杂志Science上发表文章称，人类机体的特殊DNA可以产生一种分子，该分子对于控制机体的肌肉有着重要的影响作用；研究者发现，不能够产生microRNAs的动物或许会引发破坏性的神经变性疾病症状，比如肌萎缩性侧索硬化等疾病，本文研究阐明了microRNAs在神经系统中的关键角色，并为开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供了新的思路。
研究者Samuel Pfaff说道，该研究或可帮助开发理解神经变性疾病发病机制的新思路，MicroRNA是近年来科学界研究的热点，2003年当全人类基因组被绘制时，编码特殊蛋白的基因都已经成为基础研究和人类疾病研究的重点了。这种名为MicroRNA的小型非编码RNAs早在1993年就被科学家们在研究蛔虫时发现了，然而当时研究者并不清楚MicroRNA分子和人类之间的关联。
一旦MicroRNA产生，其就会吸附到已经存在的信使RNA分子上，并且阻断信使RNA分子产生蛋白质，这种效应就类似于轻微地调小细胞中发生的响动，而不是开启另外一种通路。研究者Pfaff指出，MicroRNA分子并不是细胞中醒目的开关分子，相反其可以适当调节基因的活性。这项研究中研究人员利用一种CRISPR-Cas9技术对小鼠的基因组进行操作，精确地剪断了产生miR-218的DNA片段，该模型系统用于研究机体的运动神经元，随后研究者进行了多种生物测试表明，这种小型的RNA可以直接控制超过300多个基因的表达。
此前研究者发现MicroRNA分子主要和神经细胞发育的缺失直接相关，目前研究人员并没有阐明运动神经元疾病和MicroRNA之间的关联，而如果未来研究中他们能够证实功能失调的MicroRNA在多种疾病中扮演着重要角色，那么或许对于开发治疗疾病的新疗法或提出新的线索。
最后研究者Pfaff说道，本文研究阐明了MicroRNA在中枢神经系统中的重要作用，为后期研究MicroRNA分子同神经变性疾病更深层次的关系提供了一定的研究基础和线索。
