ISIS-SOD1Rx是Isis公司与百健公司共同发现和开发反义（antisense）药物以治疗神经疾病的战略合作的一部分。ISIS-SOD1 Rx之前被称为ISIS-BIIB3 Rx，是一种Gen. 2.0+ antisense药物，被设计为减少超氧化物歧化酶1（SOD1）的生产。SOD1基因中的突变会导致一种遗传形式的ALS，称为SOD1-ALS。SOD1-ALS是第二常见的家族形式ALS，占家族型ALS的20%。家族型ALS约占全部ALS病例的10%。目前，ALS患者的治疗选择极其有限，还没有药物能够显著延缓疾病发展。
“确切的证据表明，SOD1基因中的突变会导致毒性功能获得，导向SOD1-ALS患者中运动神经元的进行性丢失。结果是，SOD1-ALS患者会出现肌肉无力、无法运动，呼吸和吞咽困难，最终因疾病离世。我们的反义技术提供了独特的能力，在基因水平上减少SOD1蛋白质的生产，包括被认为会导致ALS的SOD1基因突变蛋白的生产”Isis公司高级副总裁C. Frank Bennett博士说道，“我们之前已经表明，我们能够安全地对家族型ALS患者进行反义药物的鞘内注射。在今天启动的研究中，我们将要评估一种更强有力的反义药物，旨在直接减少SOD1蛋白质的生产。这种方法有潜力通过延缓甚至阻止疾病的发展，为SOD1-ALS患者提供疗法益处。”
“与百健一起，我们已经在开发反义药物治疗神经和神经肌肉疾病的过程中取得了巨大的进步。将ISIS-SOD1 Rx推进到临床开发，是我们合作的一个重要里程碑，反映了百健和我们为ALS患者开发药物的承诺。该项目的推进也是我们技术广泛适用性的另一个范例，可能解决其他疗法无法治疗的疾病”Isis公司首席运营官B. Lynne Parshall说道。
ALS是一种罕见而致命的神经退行性疾病。神经元进行性变性退化会导致ALS患者生活质量下降，最终死亡。ISIS-SOD1 Rx以目前研究最充分的家族型ALS基因致病因为靶点，是Isis公司和百健公司战略合作下首个进入临床开发的ALS反义药物。随着研究推进，Isis公司有机会从百健公司获得250万美元的里程碑付款。
百健公司即将进行随机、安慰剂对照、剂量递增的1/2期临床研究，在ALS患者（包括SOD1-ALS患者）中评估ISIS-SOD1 Rx的安全性和活性。在这项研究中，ISIS-SOD1 Rx将被鞘内给药，直接注射到脑脊髓液。在多个临床研究中，鞘内管理其他反义药物已经表明是耐受性良好的。
