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美批准转基因鸡加入制药队伍:应对罕见遗传病

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-12-11  浏览次数:99

  据《自然》杂志网站报道,Kanuma是溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的对症药,FDA此次基于Kanuma是孤儿药(指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)和指定突破性疗法,给予其优先审核权。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症可导致脂肪在患者肝脏、脾脏和脉管中堆积。患有此病的婴儿往往面临迅速夭折的惨痛命运;而老年患者则会出现肝脏肿大、纤维化和肝硬化以及心血管疾病。西北大学费恩伯格医学院的儿科医生芭芭拉·伯顿说,在Kanuma药物出现之前,临床医生只能对患儿进行营养支持治疗,对老年患者则使用他汀类药物,但这无法解决肝脏中脂肪堆积的问题。

  由于转基因鸡的每一个细胞中都含有经过改造的DNA,FDA将这种遗传修饰认定为一种新的动物药品。在审核过程中,FDA对修改鸡的DNA是否会伤害它们,以及修改后的DNA传递给下一代后是否稳定等情况均进行了调查。

  与FDA上个月批准可用于人类消费的转基因三文鱼不同,这种转基因鸡不会进入食品供应链。FDA说,这些鸡是在室内圈养的,意外进入食物供应链或者对环境产生不利影响的可能性不大。

  2009年,用转基因山羊奶生产的抗凝血药Atryn经FDA批准上市。去年,用转基因兔生产的一种治疗遗传性血管性水肿药物也获该机构认可。此次FDA批准转基因鸡制药的决定也得到了普渡大学遗传学家威廉·缪尔的赞赏。他表示,FDA显然是在开门放行,允许这些基因工程产品上市销售,他很期待下一个产品的到来。

 
关键词: 遗传病 , 转基因
 
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