在这项研究中研究人员利用BRAF抑制剂药物dabrafinib对进行了四次手术治疗仍出现复发的BRAF突变型颅咽管瘤病人进行治疗，导致肿瘤萎缩。使用dabrafinib药物治疗后，病人又进行了手术和放射治疗，肿瘤至今没有出现复发。
颅咽管瘤属于垂体肿瘤，由于其位置上靠近一些重要脑部结构，如视觉和其他颅神经以及下丘脑，因此虽然这种肿瘤是良性的，还是会造成一些严重问题。不仅肿瘤的生长会影响其他脑部结构的神经及激素功能，进行手术或放射治疗也会因为损伤临近组织造成相同症状。除此之外，由于这种肿瘤贴近脑部及血管结构，很难实现完全移除，这也就导致了该疾病经常出现快速复发的情况。
文章中介绍的病人在刚入院时存在视力受损，严重的头痛和呕吐等现象，而在此之前七个月他刚刚接受了脑部肿瘤的手术治疗，在进行检查之后医生发现他脑部仍存在一个囊性肿瘤，在进行了手术移除了部分肿瘤后，病人的症状得到改善，但六周后病人再次回到麻省总医院并出现昏迷症状。医生再次对其进行了手术，并证实这种肿瘤为BRAF突变的颅咽管瘤，两周后病人病情再度恶化，医生又对其进行了手术，几周后病人复查发现肿瘤又再度复发。
由于病人的肿瘤可能是由BRAF突变所导致，因此治疗团队决定用FDA批准的用于治疗BRAF突变黑色素瘤的治疗药物--dabrafinib对其进行治疗。在进行了几天治疗后，病人的肿瘤缩小了大约25%，到治疗第17天其肿瘤已经缩小到治疗前的一半左右，到治疗第21天治疗团队给其加入了另外一种可增强BRAF抑制效应的MEK抑制剂药物trametinib。之后医生对病人进行了内镜手术以移除肿瘤，手术后一周停止药物治疗，随后进行了放射治疗。治疗后一年时间内病人没有出现不良症状。研究人员表示颅咽管瘤在分子水平的复杂程度要低于恶性肿瘤，因此该类型的肿瘤不太可能对BRAF抑制剂药物产生抵抗。
总的来说，这项研究从临床角度证明了肿瘤靶向治疗的巨大前景，对于推动基因检测与靶向治疗方法的结合具有重要意义。
