Tharaldson指出即将在2015年后期及2016年批准上市的几种专科药将可能对以下4种疾病的治疗产生深深影响,下面我们来详细看一下是哪四种疾病。
1.非小细胞肺癌(NSLC)
基因泰克(Genentech)的Alectinib预计2016年3月4日被批准,它是一种可口服的ALK抑制剂,用来治疗ALK阳性的处于进展期的非小细胞肺癌患者或者对Crizotinib不耐受的病人。Alectinib的主要竞争对手是诺华制药的Zykadiai。
阿斯利康(Astra Zeneca)的Osimertinib和Clovis Oncology的Rociletinib是口服的表皮生长因子受体(EGFR)抑制剂,此2种药物正在等待着被批准用于治疗EGFR和T790突变阳性的非小细胞肺癌中,预计它们将分别于2016年2月和2016年3月30日被批准。
2.多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)
百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)和艾伯维(AbbVie)的Empliciti(elotuzumab)是一种生物制剂,可能将在2016年3月1日被批准与Revlimid(lenalidomide)及Dexamethasone联合使用来治疗复发难治的多发性骨髓瘤。杨森(Janssen)的Daratumumab是另外一种可单独用药用于治疗复发难治的多发性骨髓瘤的生物药,可能于2016年3月9日获得批准。武田(Takeda)的Ixazomib(硼替佐米)是第一个口服的蛋白酶体抑制剂,可能于2016年3月10日被批准联合Revlimid和Dexamethasone(都是口服)治疗复发难治的多发性骨髓瘤。
3.严重哮喘(SevereAsthma)
葛兰素史克(Glaxo Smith Kline)的Nucala(mepolizumab)是一种白细胞介素-5抑制剂,可能于2015年11月4日被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞哮喘。梯瓦制药公司(Teva)的Reslizumab也是一种白细胞介素-5抑制剂,有望于2016年3月30日获得批准用于重度嗜酸性粒细胞哮喘。
4.杜兴型肌营养不良症(DMD)
BioMarin的Drisapersen预计将于2015年12月27日被批准,SareptaTherapeutic的Eteplirsen有望于2016年2月26日被批准。这2种药物皆用来治疗外显子51缺失而导致的DMD,通过产生功能性的肌营养不良蛋白来治疗达到DMD的目的,这种类型的药物每年的费用可能达到30万美元。
美国大约有2万名男孩患有杜兴型肌营养不良症,这种罕见的疾病是由肌营养不良蛋白基因突变而导致的,基因突变造成蛋白的功能缺失或者完全丧失。DMD患者的肌肉功能逐渐丧失,他们通常在不到12岁时就坐上轮椅。同时患者的呼吸道和心肌细胞也会受到这种疾病的影响,很少有病人能够活过30岁。高达13%的DMD患者是由于外显子51缺失引起的。