当地时间本周四，美国Neurocrine Biosciences制药公司宣布，一项3期临床安慰剂对照研究（Kinect 3）显示，该公司针对迟发性运动障碍（tardive dyskinesia，TD）的实验性新药NBI-98854可显著改善TD症状，疗效具有统计学意义。
2014年10月，美国食品及药物管理局（FDA）授予NBI-98854突破性疗法的认定，以肯定该药治疗TD的良好前景。
Kinect 3研究共纳入了234名中至重度TD患者，精神科诊断包括精神分裂症、分裂情感性障碍、双相障碍或重性抑郁。患者被随机分配接受安慰剂或NBI-98854治疗，剂量为40mg或80mg，每天一次，治疗为期6周。自第6周至第48周的开放标签期内，所有患者均接受NBI-98854治疗，剂量同前。
据公司称，在预设的主要疗效终点，即异常不自主运动量表（AIMS）得分自基线的改变方面， NBI-98854 80mg组受试者的改善显著优于安慰剂组：6周后，该组AIMS减分较安慰剂组多3.1分（P < .0001）。
在为期6周的安慰剂对照治疗期内，NBI-98854总体耐受性良好，所有治疗组的不良反应发生率相仿，治疗过程中出现的不良反应也与先前的研究类似。患者的静坐不能及帕金森症状并未恶化，也未发现显著的药物相互作用。需要指出的是，这些患者往往正在广泛服用精神科及其他联用药物。
“我们非常高兴地看到，NBI-98854在Kinect 3研究中展示出卓越的疗效及安全性。上述有效性数据增加了我们针对NBI-98854与安慰剂对比治疗TD的证据。”该公司总裁兼CEO Kevin C. Gorman博士指出。
“接下来，我们会将注意力转移至开放标签期。针对两种剂量NBI-98854治疗TD的相关数据将会加进2016年向FDA提交的新药申请中。”Gorman博士称。
关于NBI-98854
NBI-98854是一种新型高选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，可调节神经元内多巴胺的水平。“对于TD、tourette综合征、亨丁顿舞蹈症、精神分裂症及迟发性肌张力障碍等疾病的患者而言，调节神经元内多巴胺水平可能带来系统性的获益。”公司在新闻稿中指出。
