依照公开的数据，目前已知的全球7000多种罕见病中有对应治疗药品———“孤儿药”仅约400种;在我国，这400种“孤儿药”只有不到20%上市。更为麻烦的是，在产的80多种“孤儿药”中还时不时有品种被爆出一药难求的状况。
继8月初广东一患儿父亲在网上发布求放线菌素D帖，引发各方对孤儿药断货问题的关注后，9月15日，一则“7 .8元一盒的婴儿痉挛症常用药注射用促皮质素(ACTH )难求，黑市炒到4000元”的消息再度引发社会关注。
笔者认为，要解决国内“孤儿药”紧缺甚至被爆炒的问题，有必要解决孤儿药立法缺位、罕见病流行病学官方统计不足等基础欠账，并以经济和政府“之手”建立必要的激励产研机制。
从历史来看，我国对“孤儿药”所涉及的罕见病领域确已有一些政策支持。早在2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》即将罕见病用药审批列入特殊审批范围。2015年8月份，国务院发布了《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，该文件明确指出“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药”。
不过，在笔者看来，尽管这些都是我国“孤儿药”研发的宏观政策利好，然而迄今我国尚没有一部专门的孤儿药法律出台。而从世界范围来看，那些较为成功处理“孤儿药”供应问题的国家，在这方面都有完善立法。
美国自1983年出台“孤儿药”法案之后，企业新药研发活动开启了一个新的历程。这大大促进了孤儿药的研发。此后不久，欧盟也通过了类似法案。另外，澳大利亚和亚洲的日本、韩国、新加坡和我国台湾地区都有相关的孤儿药法案。截至目前，全球至少有40多个国家和地区通过了“孤儿药”相关法案。
而立法的缺失，让国内对罕见病流行病学调查的展开也存在不足。众所周知，各国对罕见病的定义不同，一种疾病是否在某一国家属于罕见病，是基于各国流行病学调查数据制定。比如，美国的罕见病定义为在美国患病人数低于20万人，或患病率低于1/1500的疾病或病变;日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于5万人，或患病率低于1/2500的疾病;欧盟对罕见病的定义是危及生命或慢性渐进性疾病等患病率低于1/2000，需要特殊手段干预的疾病。
所以，笔者认为，在处理“孤儿药”紧缺问题前，还应把罕见病流行病学调查和相关的官方数据库缺失的历史欠账补起来，能拿得出数据，进而能用数据指导研发。
当然，除了基础欠账要补之外，对企业而言，实实在在的刺激也不可或缺。
在鼓励罕见病药物研发方面，许多国家的成功经验或许也应该被国内相关部门参考。例如，美国食品药物管理局会为研发企业开发“孤儿药”(罕见病药品)提供政策激励，包括7年的市场独占期、50%的税收抵免，以及更便宜的临床实验，这些能为“孤儿药”的临床试验节省3.5亿美元以上的费用。在这样的政策鼓励下，2013年，美国有260个药物被认定为“孤儿药”，到2020年“孤儿药”销售额将占处方药销售总份额的19%，高达1760亿美元。欧盟也有类似的政策支持，比如将市场独占期延长至10年。
此外，在笔者看来，有必要对国内拥有“孤儿药”国药准字号证书的企业展开相关药物的成本调查和药物经济性调查，进而通过定价和招标等环节，完善“孤儿药”在上市后保障供应方面的配套制度，必要时甚至可以启动政府定点生产以确保企业合理利润和市场供应。同时，对那些能确保合理利润，又拒不生产的持证企业，则应处以必要的惩戒。
