ITP在儿童群体中的发病率约为十万分之五，该病特征为血小板计数低。慢性ITP定义为确诊后病情持续超过12个月，据估计，约13-36%的ITP儿科患者为慢性ITP，这类患者严重出血风险明显升高。
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，FDA已批准Promacta（eltrombopag）用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。
此次更新的标签，还包括Promacta一种新的口服悬液配方，专为可能无法吞咽片剂的年幼患者设计。此前，Promacta片剂于2008年首次获FDA批准用于ITP成人患者，并于今年6月获批用于6岁及以上ITP患者。此次批准，将使Promacta可用于1岁及以上的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者群体。
Promacta标签扩展是基于2个双盲、安慰剂对照研究的数据，包括在这一患者群体中开展的最大规模的III期临床研究。数据显示，Promacta治疗能够显著提高并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数；同时，对于正在服用ITP药物的患者，Promacta还能够减少或停止ITP药物的使用。需要注意的是，Promacta应只用于血小板减少症和临床病情严重程度会增加出血风险的患者群体。
eltrombopag（艾曲波帕）由英国制药巨头葛兰素史克（GSK）研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。目前，eltrombopag已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年8月，FDA进一步批准eltrombopag用于对免疫抑制疗法（IST）反应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。该药在美国的商品名为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的商品名为Revolade。
今年3月，诺华与葛兰素史克之间价值220亿美元的资产置换交易圆满完成，Promacta便是该笔交易中的一款免疫治疗药物。
