重新定义和分类新药是国务院印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(以下简称《意见》)中最大的改变之一。文件谈到的首要任务就是提高药品审批标准，并将药品分为新药和仿制药，而新药又分为创新药和改良型新药。《意见》提出，将新药由现行的“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”。根据物质基础的原创性和新颖性，将新药分为创新药和改良型新药。
这一字之差的调整会带来哪些影响?企业如何应对?由于细则尚未出台，还有诸多问题有待明确和细化，比如过去的3类新药今后的定性问题及申报要求、国外已上市的原研药在进口注册时如何分类等等。但鼓励创新药物研发的总趋势不会改变，海归创新药企业、外企以及以开发3类药为主的研发公司的研发策略也会随着新药新定义而随之调整。
3类药创新药地位不再：企业更应主动出击
从“境内”调整为“境内外”，这使得原有药品注册分类中的3类药排除在新药之外，过去减免临床的注册要求将会改变，然而，现有的3类药如何与一般仿制药进行区分、如何申报，针对国外上市但未在国内上市进行专利挑战的抢仿药在仿制药中是否有鼓励措施等问题，都有待监管部门出台具体细则。业内人士希望提高对这类仿制药的临床数据要求，明确减免范围。
按照新的分类，以往热衷申报3.1类新药的企业受此次新药定义调整的影响最为明显，这类药品的新药地位不再，企业只能等仿制，并且做到质量和临床疗效一致才有可能获批上市。“其实这些企业可以也必须主动出击。”江苏亚盛医药董事长、“千人计划”专家杨大俊博士表示，一个发展策略就是通过技术转让或合作开发获得新药在中国的独家市场权益，就能迅速有效地把国外已经上市或者在临床开发后期的产品引进到中国开发。日本在早期新药开发时就是采取这样的方法，值得国内同行学习借鉴，恒瑞、亚宝等企业已有类似的尝试。
根据《意见》，新药又分创新药与改良型新药。了解到，创新药强调结构创新，是国外通常所说的NCE(New Chemical Entity)化药或者NME(New Molecular Entity)生物药，指具有全新的物质基础，同时临床上安全有效的药品。而改良型新药是指结构已知、已上市活性成分的物质基础上，对结构、剂型、给药途径、适应证或者联合用药等进行优化，具有明显临床优势的药品。以研发三类药为主的小型医药科技公司在这次改革中承受巨大压力，转型的主要出路可能是开发改良型新药。
杨大俊认为，创新药强调原创、鼓励创新，长期目标是成为具有国际水平的医药强国;改良型新药符合中国国情和需要，避免过去低水平重复的仿制，同时在临床上做出一些优势来。
在思路迪医药科技公司CEO、前FDA审评员龚兆龙博士看来，CFDA这次改革力度挺大，整体方案可谓一套“组合拳”，涉及药物分类这样的顶层设计内容。新的分类方法与国际接轨，与支持国际多中心临床试验、加快审评、质量一致性评价等政策配合起来，将大大促进我国医药产业的国际化和水平提升。
本土创新药：双报路径清晰
新药的新定义和新分类意在鼓励和支持真正的创新药或原始创新，新的药品分类更为清晰，符合药物开发原则以及与国际接轨的趋势。“这对海归从事创新药的研发企业而言是期盼多年的一大利好，颇具历史意义。因为真正的创新药市场是全球的，关键是必须有国际专利以及按照国际标准开发。”杨大俊表示。
在现有的大环境下，亚盛采取了“双向国际化”的研发模式来充分利用国内外的优势资源。而做原创新药的趋势必然是中外(包括澳大利亚、美国、欧洲及中国台湾地区等)双报，充分利用这些国家和地区审批速度较快的优势，尽快将项目推进到临床试验阶段。
对思路迪这样的前沿新药研发会非常有利，龚兆龙告诉记者：“我们能以一套方案做全球布局，进行国内外同步开发。比如我们开展的肝癌新药研发，过去的计划是先在海外完成I、II期临床试验后再到国内做，现在我们调整策略，国内外同步，不仅让患者获益，总体上还能降低企业开展临床试验的研究费用。”
总的来看，新政策对研发全球领先创新药物的海归企业来说无疑是有利的，可以在国内外同步开展全球临床试验，更快地在国内外同步获批，从而进入国际市场。但对于寻求国内外药品上市时间差开发Mee-too药的海归企业，发展空间可能会受到限制。
进口药新药准入提速
对于任何新药，临床数据都是最重要的。这次改革还特别提出“支持国际多中心临床试验，国外药品和国内药品同步开展试验”，国外的临床试验数据也能得到国内认可，真正做到国际同步开发。
“新政策将促进海外药品的进口注册，通过将中国纳入全球多中心临床试验，实现国内外同步获批，而中国患者能更早参与新药临床试验，入组患者和临床试验时间也会大大缩短。”龚兆龙分析，从时间上，我国患者将可以与国外同步获得最新最有效的药物，从而挽救更多生命。在质量上，我们的药物将达到国际水平，从而使患者真正获利。
新的药审政策特别强调质量，将改变过去“严进宽出”的管理办法。杨大俊表示，最大的好处是新药临床准入提速，因为新药只有上了临床，以临床数据为依据才是最重要的。但值得注意的是，加快审评审批不等于新药开发就一定会加速，比如剂量爬坡等方面的研究时间是省不了的。
