近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。
没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式。然而，evaluatePharma的分析表明，Alexion公司这一领先地位将在未来几年感受到压力。
罕见病模式受鼓舞
Alexion公司2只获得欧盟积极意见的罕见疾病药物：Strensiq（asfotase alfa），用于治疗儿科发病低磷酸酯酶缺乏症；Kanuma（sebelipase alfa），用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，这2只药物还需要等待欧盟正式批准通过。届时，Alexion公司将会获得批准3款产品4个适应症，此前该公司的Soliris（eculizumab，依库珠单抗）已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合症（aHUS）。
Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法，目前还没有其他药物获得批准。据evaluatePharma预计，2020年Strensiq销售额会超过8亿美元，Kanuma会超过7亿美元。
值得一提的是，这2只药物都是Alexion公司通过收购获得：Alexion公司最近以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma；2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起交易值之间的明显差距，暗示罕见疾病药物的估值上升。
未来的明星品种
Alexion公司是肿瘤外罕见疾病的两位领导者之一，另一位是赛诺菲下属健赞公司，拥有3只酶替代疗法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，总销售收入与Soliris大致相同。这种分析不包括肿瘤产品，肿瘤罕见疾病药物往往是批准用于多种罕见疾病和非罕见疾病的适应症。
然而，Alexion公司的Soliris的销售收入至少2020年之前都应处于榜首的位置。分析师预测，Soliris被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿和溶血性尿毒综合征两个极端罕见疾病，未来五年每年销售额上升16%。
但是，尽管Soliris在2020年之前都应处于榜首的位置，紧随其后的Vertex公司的囊肿性纤维化组合药物Orkambi会与其非常接近，预测2020年销售收入为51亿美元。
罗氏的Esbriet被分析师视为未来在罕见疾病药物第三位，预计销售收入24亿美元。罗氏去年通过以83亿美元收购InterMune公司获得该产品。
evaluatePharma的分析抛出了几个异常案例——梯瓦制药公司的多发性硬化症药物Copaxone进入榜单，而其他大多数MS药物却没有进入。然而，大多数的剩余位置由传统的罕见疾病适应症如溶酶体贮积症和肌营养不良症产品占据。
一个值得关注的现象是，许多罕见疾病药物产品都具有较长的商业生命周期，这是传统产品不会具有的，例如赛诺菲的Cerezyme是在1994年首次被批准。主要是由于如果一只罕见疾病药物产品满足人口需求——美国是满足少于20万名患者，欧盟是满足少于25万名患者，将获得税收、市场独占性和监管的益处。
一项报告强调，包括肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19%。现在的问题是，医药行业将其重点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久？
