CDE颁布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》，这个指导原则应该是CDE颁布的第二个关于儿科用药临床试验的指导原则。第一个是2013年12月24日颁布的《儿科人群化学药物药代动力学研究技术指导原则》征求意见稿。
第一遍看完该指导原则后的感觉就是一个字：难！
儿科用药的临床试验真难，笔者若是药企老板估计会打退堂鼓。然而，从以往不知如何做儿科用药临床试验到现在知道怎么做了，无论如何都是非常大的进步，必须点赞。
除CFDA外，2014年5月21日卫计委颁布的《关于保障儿童用药的若干意见》，也提出对儿童用药的扶持政策，希望国家其他部门也能落实相关政策，不过以卫计委之力好像不太足以推动。CFDA推出这项指导原则也算是对这个意见的一个反馈（起草说明中说了是从2014年6月开始起草工作的研讨）。
· 难点一：伦理学
看后还有一个感觉，就是与其他指导原则有一个不同之处——其他指导原则里面都是技术术语，而在这个指导原则伦理学部分却充满了人文关怀。
比如，“一般而言，家长决定他们的孩子是否参加临床试验是一种两难的选择，特别是当他们的孩子正处于危及生命的疾病中时，决定会变得更加艰难。因此，在与家长进行知情同意和交流的过程中，除了清楚的告知家长试验预期的风险与获益外，还应特别关注家长的意识及情绪，以免他们在不恰当的精神状态下做出是否同意参加临床试验的决定。”
实际上，这也是儿科用药临床试验的一个难点：伦理学。尽管指导原则中也明确指出应该遵循“样本量最小、标本最少、痛苦最小”的原则，但实际操作还是非常依赖有经验的伦理委员会和研究者对伦理的把控。
成人临床试验的伦理委员会几乎不会对试验的科学性提出颠覆性意见，毕竟很多试验申办方和研究者都很有经验，伦理委员会只需对受试者保护着重审查即可。但在儿科临床试验中，伦理会需要承担更大的责任，需要对试验的科学性有着很好的理解才能更好的保护受试者，这一点贯穿于整个试验中。
科学性和伦理从来不是独立的，在儿科临床试验中体现的尤为明显。因此，指导原则也明确提出“审查儿科人群药物临床试验的伦理委员会的组成应包括具备儿科药学、儿科临床医学和接受过儿童心理学专业培训的人员，以及律师和社区代表（幼儿园或学校老师、育有与受试人群同年龄段子女的人员）。”
如何知情同意以及如何签署知情同意，指导原则中已经有了明确和细致的规定。但结合多年前一件疫苗临床试验引发的纠纷（疫苗临床试验一般都是在儿童上进行），我们必须知道“法定监护人”在法律上是这么规定的。
民法通则第16条第1款规定，未成年人的父母是未成年人的监护人。父母对子女享有亲权，是当然的第一顺位监护人。未成年人的父母死亡或没有监护能力的，依次由祖父母和外祖父母、兄姐、关系密切的亲属或朋友、父母单位和未成年人住所地的居委会或村委会、民政部门担任监护人。法定监护人的顺序有顺序在前者优先于在后者担任监护人的效力。但法定顺序可以依监护人的协议而改变，前一顺序监护人无监护能力或对被监护人明显不利的，人民法院有权从后一顺序中择优确定监护人。这一点对留守儿童特别重要，父母在外地打工，祖父母或者外祖父母并不是其法定监护人，他们的签字是无效的。
· 难点二：受试者招募
受试者的招募也是儿科临床试验的一大难点，也许在大城市的儿童医院情况稍许好一点。目前全国有47家医院具备开展儿科用药临床试验的资质。（下方附表：儿童药物临床试验机构）
· 难点三：试验方案设计
儿科临床试验的最后一个难点就是试验设计了。其实归根到底就两个方面：一是需要结合成人临床试验数据和国外儿童临床试验数据指导我们的儿科用药临床试验；另一方面是，设计时要考虑到儿童生理和心理发育特点，不能照搬成人的临床试验设计方案。
附表：我国47家儿童药物临床试验机构
