第一三共制药与Plexxikon的试验性罕见癌症药物 PLX3397 在 1 期试验中导致肿瘤持久的消退。PLX3397 是一种 CSF-1R 抑制剂，用于腱鞘骨巨细胞瘤（TGCT）治疗，这种疾病是一种罕见的癌症，它影响关节或腱鞘，能导致机动性的丧失。目前尚无获批的用于 TGCT 系统治疗的药物。
这项试验的结果发布在了《新英格兰医学杂志》上，结果显示 52% 的患者达到了部分缓解，30% 的患者疾病得到稳定。“TGCT 是一种在管理上非常困难的疾病，治疗选择在很大程度上限于手术切除尽可能多的肿瘤，“ Tap 博士称，他是这项研究的主要研究者，也是纪念斯隆凯特林癌症中心恶性肿瘤医疗服务的主任。
“尽管用最好的手术介入治疗，但弥漫性 TGCT 的复发率依然很高，该疾病可能推进到关节，而到关节时不再适合手术。这些初步的结果证明，通过以 CSF-1R 为靶点，PLX3397 可以抑制某些 TGCT 患者的肿瘤增长，可能为这些患者提供一种替代的非手术治疗选择。”
第一三共制药在 2011 年以 8.05 亿美元收购 Plexxikon，获得了后者的黑色素瘤药物威罗菲尼，这款药物由该公司与罗氏共同开发。该药物已面临来自诺华 Tafinlar (dabrafenib) 与 Mekinist (trametinib) 合并药物的激烈竞争。
