近日，由北京大学人民医院黄教授领衔的多中心临床试验“急性髓系白血病第一次缓解期单倍体与同胞全合造血干细胞移植疗效对比”研究成果在血液病学领域国际顶级学术期刊上正式发表。该项研究发现，对于第一次缓解期的中高危急性髓系白血病，亲缘单倍体移植与同胞相合移植等同疗效。
近10年来，黄教授研究组发展和完善了国际原创的单倍体移植体系“北京模式”，使得“父母供子女”“子女供父母”等移植模式成为可能。研究显示单倍体移植达到了与骨髓库非血缘供者移植等同的疗效，对急性髓系白血病第一次缓解期疗效优于化疗。
该模式也成为国际公认的模式，得到了全国50余家移植中心及意大利、以色列等十余家海外中心应用，覆盖全球50%以上单倍体移植病例。全国60余家主要移植中心的登记显示：2013、2014年全国单倍体移植病例占全部异基因造血干细胞移植比例达到40.2%、47.9%，全面超越同胞相合移植（37.6%、34.5%）成为我国排名首位的造血干细胞移植来源。
单倍体移植广泛应用随之带来新的科学问题：对于急性髓系白血病第一次缓解期，单倍体移植是否可作为一线治疗选择？
北京大学人民医院牵头的多中心前瞻临床试验（ChiCTR-OCH-10000940）显示：进入临床试验的急性髓系白血病第一次缓解期连续病例，如果患者有同胞相合供者或HLA 8/10以上相合非血缘供者，则进行同胞相合或非血缘移植；其他患者则进行亲缘单倍体移植。研究最终入组231例单倍体及219例同胞相合病例，3年无病生存率分别达到74%和78%（P=0.34），3年总生存率达到79%和82%（P=0.36），3年累积复发率同为15%（P=0.98），非复发死亡为13%和8%（P=0.13）。据此，单倍体移植获得与同胞相合移植等同的疗效，从而进一步确立了其一线治疗地位，为更大范围地推广应用奠定基础，以彻底解决供者来源匮乏问题。
