基底细胞癌（BCC）是一种最常见的皮肤癌，约占非黑色素瘤皮肤癌的80%以上，该病常发于头颈部，晚期BCC可导致高度毁容。Odomzo将为局部晚期laBCC群体提供一种新的非侵入性治疗方案。
Odomzo的获批，是基于一项国际II期BOLT研究中所取得的可持续的客观缓解率（ORR）数据。该研究在局部晚期基底细胞癌（laBCC）成人患者中开展，评估了Odomzo 200mg和800mg剂量的疗效和安全性。数据显示，200mg剂量组客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为53%；实现客观缓解的患者中，有81%在随访至少1.9个月至18.6个月期间，仍然持续缓解。目前，中位缓解持续时间尚未达到。此外，无证据表明800mg剂量组ORR数据好于200mg剂量组。
Odomzo（sonidegib，原名LDE225）是一种口服选择性Smoothened（SMO）抑制剂。SMO是一种7次跨膜蛋白，调控Hedgehog（Hh）信号通路，该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。目前，诺华正在调查sonidegib用于多种疾病的治疗，包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤（如胰腺癌、乳腺癌和非小细胞肺癌）。
基底细胞癌（BCC）是发生于皮肤基底细胞的异常、不受控增生或病变，占所有非黑色素瘤皮肤癌病例的80%以上。该病最常见于头部和颈部。鼻子是最常见部位。局部晚期是指BCC从最初部位扩散至附近组织，可导致高度毁容。晚期BCC约占BCC病例的1-10%。尽管BCC通常可在早期确诊并治疗，但约3%的患者在治疗5年后病情复发，鲜有治疗选择。由于人口老龄化及增加的紫外线暴露等因素，BCC的发病率每年上升10%左右，该病在全球范围内的发病率预计在0.003%-0.55%。
