中国是制药大国而非制药强国，仿制药达到96%，由于缺乏有效的机制和运作实体，我国的创新药的成功转化率不到2%，远低于美国的20%。我国目前的创新层次主要处于以仿制药为主到仿创结合的阶段，上市新药多为me-too药物，新药市场被国际大公司垄断。但是，随着社会经济和生活方式的改变，我国疾病谱发生重大变化，既有发展国家的疾病，也有发展中国家的疾病。4500多种疾病中的90%无药可治。中国精神疾病发病率15%，成为健康的头号杀手。恶性肿瘤死亡率第一，糖尿病患病人员显著上升，越来越年轻化。因此，普惠的创新药是人民健康和社会发展的刚性需求。
除了技术因素，我国创新药面临的关键问题有：一是科学监管，临床准入的时间实在太长，过程管理比较弱。美国是宽进严出，自己负责，我们很愿意替别人承担责任，入口把得很严。原来我们新药注册是绑定生产，现在药监局已经开始考虑把两者分开了。二是源头创新能力不强，转化能力不强，研究平台与先进生产力联盟作用有待发挥。三是私有资本不愿意投入，早期研发支持不足。四是创新药无法及时进入医保或招标采购目录，以及市场招标采购周期太长，各省的流程不统一。有的省里面，甚至县里面都可以招标。那是天大的玩笑。
新药研发的新理念——转化医学和精准医学
在欧美，大家很非常强调公开、协作和合作的创新药研发模式（NETS），所以现在跨国大药厂很少自己直接研发新药。我们现在也在实施NETS，按照这个理念，我们就有可能在比较短的时间，用比较少的投入得到比较多的创新药物。
结合到具体的技术领域里面，现在也认同转化医学能实现多赢。原来发现新药的那种做法已经完全不能取得我们理想的结果。那么，现在就非常强调实验室研究人员、科学家要全力协作设计更加合理，个体化使用的新药。制药企业设计制造新药、生产新药，实验室的科学家要做各种主学的分析，临床医院的科学家要做疾病的标新。各种生物样本的收集，把这些数据统统收集起来，发现生物靶标，才能设计更加有效、更加个体化的合理的药物，以达到疗效更高，不良反应更低。
精准医学近期的重点是放在肿瘤治疗的关注以及新药的发现。包括可遗传性基因变异、癌症风险、药物和抗体设计、肿瘤标记物、靶向疗法、分类诊断等等。下一步长远的目标是，关于健康管理对疾病风险的评估、疾病机制把握、许多疾病的最佳的治疗方案等等。
最急需：创新成果的转化的市场化推动机制
纵观全球，各期研发价值链的预期回报不一样，经费投入的来源也是不一样的。基础研究的预期回报大于35%，经费主要来自政府科研基金；发现和临床前阶段，预期回报在35%左右，潜在经费来自风险资本；早期阶段（I-IIa）预期回报率在30%，经费也来自风险资本；后期阶段、审批预期回报在20%，经费来自私人股票、避险基金、公共投资者；Ⅳ期临床预期回报在15%左右，私人股票、专利投资者公共投资者。
我们早期的研发创新投入不够。政府只有这点钱，我们最缺的就是天使基金，风险投资基金，私募基金等等。用于早期投资的退出机制，能够实现增值也是一个很大的问题。这些问题不解决，我们研发的经费是很难解决的。因此，我们现在最急需的就是创新成果的转化的市场化推动机制。
为了推动创新成果的市场转化，我们需要努力的方面有：
一、政府通过科研资助和市场转化运作的早期风险投资基金的双重模式，继续加大对早期研发创新进行投入，兼顾政府导向和市场机制。
二、打造完整的生物医药产业投资价值链，联系上下游产业投资团队，建立有天使/政府早期投资及科研资助、创新药物风险投资基金、后期私募基金以及产业巨头互相支持的投资链，实现可持续的资金支持和产业化促进。
三、首先致力于实现创新价值的阶段性体现，在药物开发的前期重要环节实现公司增值及早期投资退出，打造成功商业模式案例，从而营造早期创新项目的投资氛围。
四、加强国内外创新研发企业以及生产企业的紧密合作，帮助创新研发企业通过各种资源建立或寻求合适的产业化平台，促进其从研发成功赢得市场成功。
五、顺应医药研发的全球化趋势，鼓励通过参与跨国医药集团的合作，为中国生物医药产业带来国际尖端技术和创新能力。
