一、溶酶体酸脂肪酶缺乏症新药Sebelipasealfa
Sebelipase alfa由Synageva公司研发，是一种重组溶酶体酸性脂酶，用于治疗罕见的常染色体隐性遗传性疾病—溶酶体酸脂肪酶缺乏症（又称Wolman病），2015年第三季度有望通过美国FDA批准上市。溶酶体酸性脂酶存在于体内各种细胞内的溶酶体中，其功能主要为水解溶酶体中的胆固醇酯( 胆固醇在体内的存储形式)和三酰甘油，其代谢产物为胆固醇、一酰甘油、二酰甘油和游离脂肪酸，这些代谢产物转至胞浆后参与再酯化、储积、膜构造、激素合成、胆酸合成和供能等各种生理活动。如溶酶体酸性脂酶缺乏，大量的胆固醇酯和三酰甘油不能被正常水解，从而沉积在细胞内，以网状内皮系统、小肠黏膜及肾上腺皮质病变最为显著，大量的亲脂性脂肪沉积在肾上腺皮质导致皮质坏死和钙化。
Sebelipase alfa一项名为ARISE study的Ⅲ期临床试验结果显示，溶酶体酸脂肪酶缺乏症患者使用Sebelipasealfa后，主要结局指标丙氨酸转氨酶水平正常化,次要结局指标甘油三酯水平显著减少。由于目前该适应症没有竞争对手，因此预计2015年9月FDA将审批该药上市。
二、黑色素瘤新药Cobimetinib
Cobimetinib为罗氏公司研发的黑色素瘤新药，是一种MEK抑制剂，有望在2015年8月通过FDA批准上市。一项名为coBRIMstudy的 III期临床试验结果显示，Cobimetinib与罗氏旗下的BRAF抑制剂Vemurafenib(2011年被FDA批准上市)联用治疗黑色素瘤取得了积极的治疗效果。在这项研究中，共纳入495例未接受过 BRAF抑制剂治疗的黑色素瘤患者，与单独使用BRAF抑制剂Vemurafenib相比，Cobimetinib与Vemurafenib联用患者无进展生存期显著增加 (9.9个月vs6.2个月)。如果Cobimetinib能顺利通过FDA审批上市,那么Cobimetinib+Vemurafenib的药物组合将进一步巩固加强罗氏在BRAFV600-突变型黑色素瘤市场中的地位。2014年诺华公司研发的BRAFV600-突变型黑色素瘤新药组合Trametinib+Dabrafenib通过美国FDA审批上市，如果Cobimetinib能顺利上市也将为BRAFV600-突变型黑色素瘤提供了一个新的用药选择。
三、轻度/前期阿尔茨海默病单克隆抗体Aducanumab
Aducanumab是Biogen公司研发的β淀粉样蛋白特异性单克隆抗体，Biogen公司在2015年3月发布了Aducanumab的部分Ib期临床试验结果。该项Ib期临床试验共纳入了166名患者轻度/前期的阿尔茨海默病，给予Aducanumab (3 mg/kg、6 mg/kg,10mg/kg)与安慰剂对照，两个主要结局指标为the Mini Mental State Exam (MMSE) 和 the Clinical Dementia Rating Sum of Boxes。临床结果显示Aducanumab 10mg/kg组两个主要结局指标显著改善，Aducanumab 3mg/kg组MMSE显著改善，正电子发射断层扫描显示患者大脑中的淀粉样蛋白斑块显著减少。由于该项临床试验每组仅纳入30例患者，临床试验结果是否存在剂量依赖性，还要看2015年7月在Biogen公司将发布的6 mg/kg组的治疗结果。同时Biogen公司宣布他们将越过II期临床试验，在2015年下半年直接开展Aducanumab的III期临床试验。
