人见人爱的孤儿药
用于罕见病的孤儿药虽然针对的患者群很小，但由于投资回报率非常高，所以制药公司此类药物的开发越来越予以重视。这一变化的结果显而易见：2014年首次上市的84个新药中有15个在上市地区获得孤儿药地位，比例将近18%。与此相对应，自1983年美国孤儿药法案颁布后的十七年间，总共只有34个罕见病药物上市。
目前，人类已经发现了大约7000种罕见病，所以有足够的空间留给制药公司去发挥，创造出类似Ataluren（Translarna？）的成功范例。去年，这个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物在欧盟获得批准，并已经在德国上市销售。
2014年，美国、欧盟、日本和澳大利利亚的监管机构给予超过400种药物孤儿药地位。这些孤儿药中，大多数是用于一些罕见的癌症或者是先天性代谢缺陷的，其他的适应症包括多发性硬化症、囊性纤维化、埃博拉病毒感染、真菌感染和色素性视网膜炎等。
上一页 [1] [2] 下一页 医药网6月25日讯 2014年医疗方面最重大的新闻是西非爆发的埃博拉疫情。截至2015年2月20日，全球共有2.34万人感染埃博拉病毒，9450人因此死亡。这次埃博拉疫情是历史上最大的一次，并且首次影响到西方国家。疫情爆发前，只有极少数针对埃博拉病毒的药物和疫苗，而且这些在研产品都还处在临床前试验阶段。但疫情爆发后几个月，随着受感染人数“火箭式”迅猛增加，在各个机构包括世界卫生组织（WHO）、美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）和美国疾病预防控制中心（CDC）的鼓励和支持下，制药公司开始努力开发预防埃博拉病毒的疫苗和治疗该感染的药物。这直接导致，到去年年底，有12个产品进入临床研究阶段（见表1）。虽然所有的迹象都表明，这些候选疫苗和药物基本上没有可能及时获得监管部门的批准，在这次疫情中发挥作用，但是在如此短的时间内制药行业取得如此大的进展，足以展示当面对大规模健康危机时，公共健康机构和制药公司的应对能力。
人见人爱的孤儿药
用于罕见病的孤儿药虽然针对的患者群很小，但由于投资回报率非常高，所以制药公司此类药物的开发越来越予以重视。这一变化的结果显而易见：2014年首次上市的84个新药中有15个在上市地区获得孤儿药地位，比例将近18%。与此相对应，自1983年美国孤儿药法案颁布后的十七年间，总共只有34个罕见病药物上市。
目前，人类已经发现了大约7000种罕见病，所以有足够的空间留给制药公司去发挥，创造出类似Ataluren（Translarna？）的成功范例。去年，这个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物在欧盟获得批准，并已经在德国上市销售。
2014年，美国、欧盟、日本和澳大利利亚的监管机构给予超过400种药物孤儿药地位。这些孤儿药中，大多数是用于一些罕见的癌症或者是先天性代谢缺陷的，其他的适应症包括多发性硬化症、囊性纤维化、埃博拉病毒感染、真菌感染和色素性视网膜炎等。
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人见人爱的孤儿药
用于罕见病的孤儿药虽然针对的患者群很小，但由于投资回报率非常高，所以制药公司此类药物的开发越来越予以重视。这一变化的结果显而易见：2014年首次上市的84个新药中有15个在上市地区获得孤儿药地位，比例将近18%。与此相对应，自1983年美国孤儿药法案颁布后的十七年间，总共只有34个罕见病药物上市。
目前，人类已经发现了大约7000种罕见病，所以有足够的空间留给制药公司去发挥，创造出类似Ataluren（Translarna？）的成功范例。去年，这个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物在欧盟获得批准，并已经在德国上市销售。
2014年，美国、欧盟、日本和澳大利利亚的监管机构给予超过400种药物孤儿药地位。这些孤儿药中，大多数是用于一些罕见的癌症或者是先天性代谢缺陷的，其他的适应症包括多发性硬化症、囊性纤维化、埃博拉病毒感染、真菌感染和色素性视网膜炎等。
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