美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex制药公司Kalydeco在两岁到五年内有囊性纤维化（CF）儿童使用。
近日，美国FDA批准Vertex制药Kalydeco用于2-5岁患有囊性肺纤维化的儿童。这款药物被批准用于囊性肺纤维化儿童，适用于拥有10种囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变(G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R 和R117H)之一的患者。
这次批准是基于一个开放标签，为期24周的III期临床试验，目的是评估在这个年龄组的儿童ivacaftor的安全性和以重量为基础的药剂量（50毫克或75毫克，每天两次）。
在获批准之前，这款药物在美国被批准用于6岁及以上年龄并有这些突变的患者。
Vertex执行副总裁兼首席医学官Chodakewitz表示：“ 囊性肺纤维化儿童可以开始经历有意义的肺功能下降，在非常小的年龄努力增加体重，强调早期开始治疗的重要性。随着今天的批准，2岁大的儿童现在可以有药物来治疗他们囊性肺纤维化的病因，使我们向着帮助绝大多数患有这种灾难性疾病患者的目标靠近了一步。”
目前，美国、加拿大、欧洲及澳大利亚有3400多人适合用Kalydeco进行治疗。
在美国，大约有300名2-5岁并有该突变中其中一种突变的儿童，包括150名有R117H突变的儿童及150名有其它9种突变中的一种突变的儿童，这9种突变可导致CFTR蛋白出现一种控制缺陷。
为了满足孩子的这个年龄组的需求，他们可能无法吞咽片剂，Kalydeco是新的以体重为基础的口服颗粒剂（50毫克和75毫克），它可以在软的食物或液体混合。（药品资讯网）
