一、“孤儿药”收益高
自美国1983年出台孤儿药法案以来，孤儿药受研发和市场受到了极大的鼓励，预计2018年世界孤儿药市场规模将增长到1270亿美元，占全球处方药市场（除去通用名药物）的15.9%；与之形成对比的是，专利药市场下降2.1%至6450亿美元。
市场规模的急剧增长带来了企业研发孤儿药的热情，在2012年FDA批准的43个新药中，孤儿药有15个，占到了34%；欧盟所给出的孤儿药资格认定中有18.5%针对极其罕见病。作为孤儿药开发浪潮的领先者，安进、百健艾迪、基因泰克（罗氏）、健赞和先灵葆雅等公司通过创新药的高溢价获得了显著回报。
据前瞻产业研究院发布的《2015-2020年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》显示，由于III期临床花费上的差异，相对于常见病，孤儿药可以为投资者提供更高的回报，孤儿药的投资回报率为10.3倍，而非孤儿药的投资回报率为6倍：孤儿药的三期临床试验病例平均只需要528例，而非孤儿药则需要2234例，2013年Top10孤儿药III期临床平均受试者数为592人，非孤儿药为8614人；据此估计两者的三期临床试验平均花费分别是8500万美元和1.86亿美元，而美国为孤儿药提供的减免50%税的政策又将孤儿药的三期临床费用降到了4300万美元。
二、医药巨头纷纷进入“孤儿药”领域
市场迅猛增长、获益回报率高、市场竞争小...“孤儿药”领域成为市场香饽饽，跨国巨头纷纷抢占先机，2009年辉瑞公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。
之所以制药企业开始重视“孤儿药”，除了“孤儿药”受到特殊政策保护外，还有几个重要因素不容忽视：1）当下绝大部分制药企业都面临着研发乏力的局面；2）孤儿药的市场推广可以更多地和公益项目结合，提高企业的品牌价值；3）随着对于疾病的深入了解和检测能力加强及基因检测的运用，药物的适用范围会渐渐缩小。同时，孤儿药的竞争压力比较小，几乎一个疾病就一种药品，因而愈来愈多的制药企业开始抢滩孤儿药市场。随着疾病相关生物学研究的深入，很多特异性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，生物技术的大量介入，为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇。（前瞻网）
