Amicus制药离其首款药物上市越来越近了。最新后期试验数据为该公司用于脂肪异常积聚的首款口服治疗药物的上市铺平了道路。8月20日，在该公司发布了药物Migalastat的第二项后期试验结果后，公司的股票飙升了21.8%，达到20个月来的新高。
该试验的受试者为60名患有法布瑞氏症的病人，治疗周期为18个月，结果显示Migalastat与标准酶替代疗法 (ERTs)一样有效。在肾功能方面，这款药物与 ERTs有类似的效果，达到了研究的主要目标，Amicus表示称。
Amicus已开始向欧洲药品监管机构提交数据，并计划今年晚些时候与美国FDA接洽，以推进这款药物开发。试验数据明显增加了Migalastat获批的机会，使Amicus成为一个有吸引力的收购目标，斯科特公司分析师Lee表示称。
科文公司分析师Baral预测Migalastat会在2016年于欧洲上市，2017年在美国上市。美国、欧盟和日本已授予Migalastat孤儿药资格，给予Amicus某些激励措施，包括一段时期的市场专营权。
之前的一项研究显示，这款药物与安慰剂相比，经过12个的治疗后可明显减少脂肪的积聚。Lee 预测每位患者使用这款药物每年的治疗花费为20万美元，并预测其全球销售峰值为4亿美元。
法布瑞氏症是一种潜在致命的遗传性疾病，它导致一种脂肪出现积聚，特别是在肾脏，这种疾病由α-Gal A酶缺乏而导致。脂肪积聚可损害细胞，导致疼痛、肾衰竭、心脏病发作及中风。
Migalastat适用于30-50%的出现特定细胞突变的法布瑞氏症患者，这款药物以每天口服给药，这与赛诺菲的重组半乳糖苷酶(Fabrazyme)及Shire的Replagal相比拥有一个优势，后两款药物需要两周输液一次。
去年11月份，在该药物未能在 6个治疗内显著降低肾脏血脂水平之后，葛兰素史克归还了Migalastat的权利。
可能会成为其它企业收购的目标
该试验结果使Amicus成为一个有吸引力的目标，可能会引来30-40%溢价的报价收购，Lee表示称。专注于孤儿药物的公司，包括BioMarin制药，它们可能会受益于 Amicus的研发线，其中包括正在测试用于庞贝氏症及帕金森氏病的药物。
Amicus还在测试Migalastat与目前治疗药物合并用于不适合口服药物的患者。该公司可能会引起制药巨头的注意，包括拥有竞争治疗药物的制药商，如赛诺菲与Shire（丁香园）
