过去几年，制药公司50强榜单的一个亮点是：特色药（specialtydrug）公司排名的稳步上升。市场迫切需要这类药物，涌现出越来越多的个性化治疗产品，正吸引着具有强大研发产品线的公司加入。这一市场极有可能成为未来五年的关键增长点。
那么，什么是特色药？传统上，特色药指的是患者群较小，药价高的药物。为了能更好地进行分类，艾美仕公司给出的定义是，治疗特别的、复杂疾病的药物，并具有以下六个特点中至少五个：
1.用于治疗慢性病。
2.首先由专科医生使用。
3.需要特殊的处理或者给药方式，比如皮下注射。
4.需要独特的分销安排。
5.价格较高。
6.需要更多的患者护理、监控和教育。
总体而言，近几年来，特色药市场在全球各个地区均增长显著。2008年专科药物占全球总的药物销售额的19%，到2013年已经占了24%。更为重要的是，这个市场的增长速度已经超过整体药物市场的增长速度。艾美仕（IMSHealth）的数据显示，2008年至2013年，全球药物销售额从7000亿美元增长到8800亿美元，增长率25%；而同期专科药物则增长了一倍。
各种迹象都显示，特色药正在蓬勃发展：现在此类药物占在研生物药物的比例越来越大，估计超过50%的早期至晚期阶段在研药都是特色药。不仅如此，特色药的市场不仅仅并局限在传统的主要医药市场——美国、欧盟五国和日本。虽然特色药价格高昂，大家对其是否能在传统市场以外地区的销售潜力有所怀疑，但事实情况是，尽管在非传统市场上市的特色药有时是仿制品，但这类药物的销售额的确在持续上涨。
接下来的问题是：50强制药公司如果想继续扩张壮大，在未来十年应该投资在什么领域？对此做了三个回答：首先，建立一个真正的全球性的企业需要开发特色药。即使只是需要在全球各个地区增加销售额和销量的话，也得开发特色药。原因是，市场对特色药的需求越来越盛，而作为全球制药界翘楚的50强企业，必须能够满足这首那个急迫的需求。
其次，特色药领域的市场渠道正在发生变化，更多的特色药是通过零售渠道销售的，而不是在医院或者专科门诊部销售。这使得特色药有望面向更广阔的、支付意愿更强的患者群。
最后，特色药所针对的治疗领域中排名前七位的占了全部销售额的75%。
各地区增长的挑战
随着各大药企向欧美、日本以外地区的扩张，各家公司现在都已经能够很好地调整他们的传统商业模式，与当地的实际需求相适应。但对于特色药市场来说，这是一个新的挑战，因为这类药需要更复杂的患者护理，很难在基础设施薄弱、医疗服务分散的地方开展销售。此外，在有些国家，患者需要个人承担药费的大部分，制药公司就必须采用一些方法并提供资助以发现患者和增加民众对疾病的认识。对于销售价格较高的产品来说，获得患者的认可和当地市场的定位都是非常必要的先决条件。通常在这些地区开发市场需要的成本更高。
尽管存在着这些挑战，在过去几年中，特色药的销售额和销量还是在全球各地有显著的增加（见图1）。而且，不仅是在整体上有增长，各个市场也都在增长。其中，美国（US）、欧盟五国（EU5）和日本（Japan）的增长尤为显著，2008-2013年间的增长都在5%以上。比如，在美国，2013年所有药物的销售额中，27.5%来自于特色药的销售，剩下的72.5%来自于基层药物、非处方药和其他处方药。而在2008年，特色药所占的比例只有21.5%。这个原因主要是新药物的上市和现有药物更广泛的使用。
IMS将所有市场进行了分类。比如，对于新兴市场，分成三个级别：
1级：中国；
2级：印度、俄罗斯和巴西；
3级：剩下的17个新兴市场国家（Pharmerging），人均收入超过2.5万美元，近5年药品市场规模的总体增长大于10亿美元。包括：阿尔及利亚，阿根廷，哥伦比亚，埃及，印度尼西亚，墨西哥，尼日利亚，巴基斯坦，波兰，罗马尼亚，沙特阿拉伯，南非，泰国，土耳其，委内瑞拉和越南等。
这里把墨西哥和土耳其加入到金砖四国（BRIC）里面，分成一类来考虑，原因是这些国家队特色药的接受度都更好。除了除了三个成熟市场，金砖四国、墨西哥和土耳其以及17个新兴市场国家以外的所有地区都归类于ROW。这一类别中包括一些较小的欧洲国家，以及加拿大和澳大利亚。
如果我们具体地看一下50强榜单中的所有公司，就会发现三个成熟市场——美国、欧盟五国和日本，特色药销售的增长主要是来自于处方药的销售增长（见图2）。在这些市场，特色药的使用已经很普遍，有非常完善的专业医疗设施和医生体系来治疗和处方药物。
当然，这些地区特色药使用的增长显著与各大药企在这个领域上巨大的投入也是分不开的。其他原因还包括：老龄化、对复杂疾病（通常是罕见病）的支付意愿和支付能力强。
相较而言，新兴市场来说，包括金砖四国、墨西哥、土耳其和另外17个第3级别的国家，特色药的销售增长就显得比较小了，原因可能包括：此类药物的费用相对于收入来说较高，患者需要自负的药费比例高，人口年龄相对年轻，对基本医疗的需要更大。
虽然各家公司都花费了大量精力扩展特色药在这些新兴市场的销售，但是，他们仍旧需要面临不少问题，比如对药物的认识、使用以及支付能力。这些因素都会延缓特色药的进入。另外，在ROW这一类别中特色药的增长很显著，这可以反映出，药企在G7以外的具有较好医疗基础设施和体系的小规模市场（比如：斯堪的纳维亚半岛，东欧，澳大利亚和加拿大）做了不少市场投入。
特色药渠道为增长利器
传统上，特色药的销售都是通过医院或者专科医疗机构进行，那里可以提供必须的基础设施，可以给予患者复杂的生物药。不过随着技术的进步和新型药物的出现，现在通过零售渠道销售的特色药有不断增加的趋势。已经上市的药物也在更新剂型，以便于在零售渠道销售。这些革新包括：一些用于类风湿性关节炎、多发性硬化症、丙型肝炎、癌症和罕见病的药物给药方式由注射变成口服；更好的配方剂型减少了对药物储存条件的特殊要求，比如自我注射笔；还有皮下注射剂型，比如罗氏公司的利妥昔单抗，可以在医院或者相关机构以外的地方由专业医疗人员给药。
在美国市场，零售渠道的增长尤为明显（见图3）。2008年，美国的特色药占全部药品市场的21.5%，其中，通过医院给药的特色药占全部药物的12.4%，零售的大约是9.1%。到2013年，医院销售的相对稳定，保持在13%，而零售渠道则增长到9.1%。
在欧盟五国，不论是医院还是零售渠道，特色药的增长都要高于美国。原因是在这些市场，药品的付费方是单一的由国家支付，所以对新药的接受程度更高。另外，专利药专利过期后这些国家的政府马上转而采购仿制药，以达到控制价格的目的，因此相对于销售额，特色药所占的比例就会增加。还有一个原因是，艾美仕的数据反映的是出厂时的开票价格，是不包括折扣和返现的，但在欧盟折扣比美国地区更多。
与美国和欧盟国家不同，在日本，零售渠道的销售额没有明显的增长。这主要是因为在日本复杂药物的给药仍旧是在医院进行的。
预计新兴市场的特色药在零售渠道也不会有显著增长。这些地区基础医疗设施薄弱，很难在医院以外的渠道销售特色药。事实上，最近五年，在BRICMT市场特色药的零售渠道份额已经有所下降。
回顾过去一年里制药企业50强的特色药销售，我们可以看到呈加速增长的趋势（见图4）。在几乎所有的地区，50强药企的特色药销售都在激增，这一情况在美国和欧盟五国尤为明显。特别是欧盟五国的特色药，无论是在销售额占比上，还是50强药企在此市场的增长率上，都已经超过了美国。不过，需要考虑到统计数据没有考虑到折扣和返现。同样令人感兴趣的是，日本和BRICMT市场间特色药所占比例的差距正不断增加，这可能与日本鼓励使用特色药有关，尤其是在癌症和自身免疫疾病领域。
注：文章中所有来自于IMS的数据都是基于出厂时的开票价格，其中不包括各种折扣、返现和患者参加的各种医保或用药方案的打折。在某些地区（比如肿瘤药在欧洲），因为某些价格折扣，所以数据上销售额的增长并不能直接等同与生产商的销售额增长。不过，数据还是能够反映出市场趋势。
治疗领域：创新昂贵PK支付体系
22个治疗领域中头7个占了全部特色药销售额的70-80%（见图5）。2008-2013年，除了美国以外，各个市场不同治疗领域所占比例大致稳定；美国市场这期间头7大治疗领域所占销售额从72%增长到76%。
特色药最重要的治疗领域是：肿瘤、自身免疫病（包括类风湿关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、银屑病、银屑病关节炎），艾滋病、多发性硬化症、丙肝的治疗药物，以及促红细胞生成素，造血生长因子如优保津（Neupogen，Neulasta）。这类药物是最常用的，也是最昂贵的特色药，代表着当今创新的最高水平。比如，美国和欧盟五国市场上，肿瘤、自身免疫病、多发性硬化症、艾滋病、丙肝领域的进步，与新药的推出不无关系。当然，在不同的市场，特色药在不同治疗领域的销售份额的区别，体现了医药支出、疾病流行病学和高价药支付能力的差异。
受各个领域特色药开发的推动，在所有地区，特色药的销售额和销量都大幅增加。这是个积极的现象，体现出药物的创新所带来的益处正从医药的进步扩展到社会和经济价值上。当然，这也表明，社会和政府对新药开发的关注度越来越高。
另外，特色药市场的增长与全球收入的增长也是分不开的。在新兴市场，这一点尤为明显。中产阶级的崛起和增长，促使制药公司加速新药上市，更多的私人保险和政府医疗拨款也帮助患者获得药物。
对于制药公司来说，无论是在成熟市场还是新兴市场，持续增长的特色药市场都是个机会。成功的关键在于，开发出新型药物，并且让生产商、保险公司、医保机构以及患者分摊费用，使得更多地区、更多患者可以获得药物。当然，面临的挑战不少，比如新兴市场地区知识产权的保护，G7国家新药的价格谈判等。
