成簇的规律间隔性短回文重复序列（CRISPR）及CRISPR相关基因（Cas），简称CRISPR/Cas系统，是细菌获得性的主动免疫系统.。利用改良的II型CRISPR/Cas系统中的核心元件Cas9蛋白和guide RNA（gRNA），可对多种真核生物的基因组进行定向DNA双链切割，进而激活细胞内对DNA损伤位点的非同源末端连接修复或同源重组修复途径，达到对基因组DNA靶向修饰的目的。过去的十几个月，CRISPR/Cas9系统的基因编辑能力在在逐步展现，显示出越来越巨大的基因编辑潜力，与ZFNs和TALEN并称为基因编辑的三大利器。
相比于之前报道的锌指核酸酶（ZFNs）和TALENs技术，CRISPR/Cas9编辑系统具有独特的优势，如基因组多位点打靶、方便、可靠、高效且无物种限制。这些无可比拟的优势使其迅速跃升为基因编辑的明星技术，现已实现基因组基因的定点切割、干扰、激活和文库筛选等。
该系统已成功应用于原核以及真核生物的基因编辑中，其对医药的推动作用正在逐渐显现。CRISPR/Cas9系统将使得动物模型的构建更加方便快捷，尤其是多位点突变小鼠和基因敲除小鼠的构建。CRISPR/Cas9技术构建基因敲出小鼠的效率非常高，且可绕开胚胎干细胞操作过程。这无疑使得模式生物的构建更加便捷，必将极大促进医学的进步！
另外，基于CRISPR/Cas9构建的基因筛选文库也显示出其在耐药基因筛选上的潜力。如，Sabatini教授利用该系统筛选出与黑色素瘤细胞对某些化疗药物产生耐受性相关的基因。该研究揭示了癌细胞存活所依赖的基因，可能有助科学家们开发出靶向癌症疗法。张峰利用靶向18,080个基因（64,751个独特靶向序列）的全基因组范围CRISPR/Cas9敲除文库在一个黑素瘤模型中，筛选出了涉及药物维罗非尼（Vemurafenib）耐药性的基因。
CRISPR/Cas9系统将给医药界带来新的革命。该领域顶尖研究者张峰教授正在致力于利用该系统修复人类组织中的基因，治疗诸如亨廷顿病和精神分裂症等神经精神疾病。另外，Crispr Therapeutics公司也在力求利用该系统研发出治疗严重人类遗传疾病的变革性药物。
