最近发表在Journal of Clinical Oncology杂志上的一项一期临床研究结果证实：单克隆抗体hu14.18K322A有望用于儿童神经母细胞瘤的治疗。在15名儿童晚期神经母细胞瘤参加的hu14.18K322A抗体实验安全性研究中，肿瘤缩小或消失，病情恶化被暂时停止。四名病人在额外的治疗情况下，超过两年半时间后还存活。
结果提示需要扩大单克隆抗体hu14.18K322A的临床试验，将新诊断为神经母细胞瘤患者也纳入到实验中。单克隆抗体是在实验室改造的，能识别并附着到细胞表面上携带的特异性标志物。神经母细胞瘤是交感神经系统癌症，这是在婴儿出生后第一年最常见的癌症诊断，占儿童癌症的7％到10％。虽然某些患者，尤其是婴幼儿，会有90％或更高的治愈率，但高危患者前景更糟糕，包括那些疾病广泛转移的患者，这些患者迫切需要新的治疗方法。
通讯作者Fariba Navid医学博士表示：这是第一次这样的实验抗体在患者中进行，第一阶段的研究重点放在实验性疗法的安全性和最佳剂量问题上。该研究涉及患者的志愿者，其肿瘤已复发或对标准治疗（包括外科手术，化疗，放疗和骨髓移植反应）没有响应。
在这项研究中，38名患者接受了hu14.18K322A九种不同剂量中的一种剂量。免疫治疗的目的是激活战胜疾病的免疫系统，攻击和杀死肿瘤细胞。每隔28天，患者接受hu14.18K322A输注，每日一次，共四天。
两个或多个回合的治疗后评估31例患者，病情稳定的为9例，肿瘤缩小的为两名患者，没有检测到肿瘤的是四例多，研究人员报告：四名病人经过超过两年半后，无需额外的治疗，仍能存活。
Hu14.18K322A是设计能识别并附着到GD2抗原分子的抗体。GD2在几乎所有的神经母细胞瘤细胞表面以及其他肿瘤，包括皮肤癌黑色素瘤，骨癌骨肉瘤和软组织肉瘤上找到的抗原，而该抗原只在几种正常组织细胞中发现。
在这项研究中的单克隆抗体是针对GD2（在临床开发用于治疗神经母细胞瘤）的几个抗体之一。Hu14.18K322A是另一种抗体的修改版本。主要的改变是人类基因hu14.18点突变，被设计通过产生更有针对性的响应，避免触发补体级联反应（免疫应答的一部分）解决治疗的疼痛。
在这项研究中，疼痛仍是与hu14.18K322A治疗有关的最常见副作用。68％患者在第一轮治疗中报道剧烈疼痛，Navid说，疼痛是可以用药物控制的，接受试验抗体24小时内会得到解决。每一轮的治疗，疼痛也减轻。涉及hu14.18K322A的临床试验仍在继续，研究人员正在测试每周而不是每隔28天给予单克隆抗体，并探究与其他疗法相结合的治疗影响。（药品资讯网信息中心）
