随着制药巨头们数十亿美元交易如火如荼地进行,生物技术公司新基(Celgene)也已悄然斥资7.1亿美元,从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种处于后期临床开发的克罗恩病(Crohn’s disease)药物GED-0301。
GED-0301是一种口服反义药物,靶向于Smad7信使RNA(mRNA),该药开发用于中度至重度克罗恩病的治疗。反义药物是一种合成的核酸拷贝,旨在结合导致疾病的基因的mRNA,关闭基因的表达。
根据协议,若GED-0301研发成功,Nagra公司将有资格获得超过8.15亿美元的里程碑款项,若GED-0301上市后的年销售额突破40亿美元,Nagra还将获得11亿美元的销售支付款项,使得这笔交易的最大价值达到了26亿美元。
目前,GED-0301已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究,该项研究的数据将在即将到来的科学会议公布。Celgene计划在今年年底将该药推进至III期研究。
GED-0301在II期临床中所表现出的惊人疗效,预示着该药有望成为克罗恩病的一种革命性疗法。(生物谷)