4月17日，勃林格殷格翰（BI）宣布美国FDA与欧盟委员会授予Volasertib孤儿药资格，用于急性髓性白血病(AML)患者治疗。
AML是一种骨髓及血液的侵袭性癌症。这种疾病在西方世界占所有成年白血病的大约三分之一，其生存率在所有白血病中属最低行列。AML主要是成年后的一种疾病，AML患者的平均年龄为65-70岁。目前该疾病的推荐治疗标准是密集化疗，但多数患者因年龄及并发症问题不能耐受这种治疗。对他们来说，治疗选择有限，因此预后也比较差。
Volasertib可抑制Polo样激酶(Plk)。Plk1是Plk家庭最具特点的酶。Volasertib通过抑制Plk1，可导致细胞周期被阻断，最终导致细胞凋亡。通过抑制Plk1活性，AML特征性的极高细胞分裂将被阻断，可能会导致肿瘤增长停止，甚至可能导致肿瘤细胞分裂活性降低。最终，会让患者存活得更长久。
勃林格殷格翰首席医疗官Klaus Dugi教授评论说，“我们很高兴FDA与欧盟决定授予Volasertib孤儿药资格。再加上FDA于去年授予这款药物的突破性治疗药物资格，这就认可了Volasertib的潜能，作为一种可能的新治疗药物用于急性髓性白血病患者。
基于Volasertib的靶向作用机制，我们希望它能为那些目前治疗手段有限的患者提供一种新的选择。在进行3期临床试验的同时，我们也将与FDA与欧洲药品管理局密切合作，希望患者能尽快从这款药物中获益。”
在1/2期临床试验中，Volasertib与化疗联合用药，改善了老年AML患者的生存时间。1/2期临床试验的全部结果有望于今年晚些时候发布。（丁香园）
