武田(Takeda)3月15日宣布,与伦敦大学学院(UCL)达成合作,推动肌肉疾病研究,尤其是肌营养不良症(muscular dystrophy)。该项研究将由UCL的Francesco团队领导,武田的新领域科学研究组(NFS group)提供资金支持。NFS的目的是支持可能导致新药发现和开发的创新、尖端科学研究。
Tedesco博士领导的团队一直专注于肌肉再生研究、以及干细胞疗法用于肌营养不良症治疗潜力的研究,尤其是诱导多能干细胞(iPS)。该团队也正在开展相关研究,利用人工染色体和新型生物材料开发新颖基因疗法和细胞治疗策略,用于肌营养不良症治疗。
通过此前在杜氏肌营养不良症小鼠模型中的研究工作,该团队已证明了一种人工合成染色体基因替代疗法的临床潜力。此外,通过将iPS细胞移植入另一种遗传性肌病(肢带肌营养不良症2D)小鼠模型的研究,Tedesco团队也证明了遗传矫正的iPS细胞的临床潜力。(丁香园)