美国耶鲁大学医学院的一项研究显示，美国食品与药物管理局（FDA）批准新药所基于的临床试验质量因适应证不同而存在很大差异。该研究论文发表于2014年1月22/29日的《美国医学会杂志》。
许多患者和医生认为，新获批的治疗药物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，当前对于支持美国食品与药物管理局（FDA）给出批准决定的临床试验证据力度还缺乏相应的评估。该研究旨在阐述关键性药效试验（作为FDA批准基础的临床试验）的主要特征（如：随机化、盲法、终点等）。
研究者通过公开可获取的FDA文件确认了2005-2012年间被批准用于206种适应证的188种新药，对支持这些新药获批的448项关键性临床试验特征进行了分析。结果显示：
支持每个适应证的关键性试验数量的中位值为2，但其中74种适应证（36.8%）获批只是基于单项试验。
几乎所有的临床试验都是随机[89.3%，95%可信区间（CI）86.4%～92.2%] 、双盲（79.5%，95%CI 75.7%～83.2%）并与活性对照（如：另一种药物）组或安慰剂对照组[87.1%，95％CI 83.9%～90.2%] 进行对比。
在所有的关键性试验中，纳入每种适应证的患者中位数为760例。
在其中68种适应证中，支持其获批的关键性试验中至少有一项试验的持续时间≥6个月。
支持其中91种（45.3%）适应证获批的唯一依据是使用替代终点作为主要转归的关键性试验。67项适应证使用的是临床转归（33.3%），36种适应证使用的是临床量表（17.9%）。
这些试验的特征因治疗或适应证特性（如治疗领域、治疗预期持续时间、孤儿药以及加速审批）而异。
