最近，NatureBiotechnology发布一篇新药研发成功率分析报告（NatureBiotechnology.2014,32,40-51.），采用BioMedTracker数据库统计2003-2011年临床研究的成功率，与其它类似研究不同的是，该报告以适应症计数而不是简单地统计新药数量。数据覆盖835家制药、生物技术公司，共统计分析4451个新药，对应7372个适应症计数。
X期通过率计算方法：假如有100个药进入II期，50个通过II期进入III期，20个在II期失败而终止试验，30个仍在II期，那么II期通过率为50/70=71.4%。
临床研究总成功率计算方法：I期、II期、III期、注册四个阶段通过率相乘。
以下是该报告中的部分数据：
（1）一个新药完成临床前研究，进入临床研究就意味着有10.4%的概率能够上市，但新分子实体的成功率只有7.5%，生物制品的成功率却有14.6%。将FDA的新分子实体、生物制品分类换成常规的小分子、大分子分类，也呈现类似的结果，大分子的成功率约为小分子的2倍。
（2）I期、II期、III期、注册四个阶段中，失败率最高的是II期，这不难理解，I期往往只是安全性评价，II期才是关键的概念性验证，这是确定药物是否有效的分水岭。
（3）主要适应症的成功率高于次要适应症，这说明药物研发还是存在理性的，不完全是一场赌博，有信心才重点押注。
（4）抗感染药物成率最高，主要体现在II期临床试验，可能是因为抗菌、抗病毒药物的体外实验数据容易转化成人体试验数据，病理机制相对简单。
（5）肿瘤、心血管药物的成功率最低，主要体现在III期临床试验，但二者略有不同。心血管药物需要的样本量大、试验时间长，II期数据很难预测大样本、长期试验结果。肿瘤II期一般做应答率、无进展生存期，而许多抗癌药经常是无进展生存期显着改善，但产生耐药后迅速恶化，有如决堤之水。另外需要指出的是，抗癌小分子、抗癌单抗的成功率是高于心血管药物的，但抗癌蛋白/多肽、疫苗实在惨不忍睹，连累了抗癌药家族。
（6）与FDA签署SpecialProtocolAssessment的，成率大幅提高，FDA都帮你做临床了，成功率不高才怪。孤儿药成功率也出奇的高，可能与罕见病治疗手段有限有关，有药物总比没有好，不能在安全性、有效性上要求太多，找几十个病例完成临床试验就不错了。（新浪）
