百健艾迪与Sangamo Biosciences签订了一项价值总额达3.2亿美元的协议，重点开发新型血液疾病治疗药物。为了将Sangamo的基因治疗技术应用到红细胞疾病如镰状细胞疾病（SCD）和地中海贫血新治疗药物的开发当中，百健艾迪将先期向Sangamo支付2000万美元，然后支付总额3亿美元的开发费用以及商业化里程碑费用。
这类疾病统称为血红蛋白病，均为遗传疾病，起因于血红蛋白结构异常或含量不足，可导致血液中所携带氧气数量减少。据估计，美国大约有9万人患有SCD，另有2000人患有地中海贫血。
这次合作的重点在于利用Sangamo公司锌指核酸酶(ZFN)基因剪接技术，该技术可被用来关闭有缺陷的基因调控序列，或使用功能正常基因替代缺陷基因。
目前，SCD与地中海贫血通过相匹配的骨髓移植可以有效地治愈，但这种方法由于捐献者的缺乏及移植物抗宿主病(GVHD)的风险而难以广泛开展。
Sangamo已经从加州再生医学研究所(CIRM)获得640万美元来开发用于地中海贫血的治疗药物，该项目的临床前试验数据在上个月的新奥尔良美国血液学学会会议上发布。现在正准备开展治疗药物的临床试验。
Sangamo将独自通过概念验证研究负责SCD与地中海贫血治疗药物的开发，百健艾迪负责临床开发、注册及以后的商业化活动。Sangamo仍保留在美国的联合推广权利。（丁香园）
