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欧盟授予NPS罕见病用药Natpara孤儿药认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2014-01-09  浏览次数:148
    NPS制药是一家全球性的生物制药公司,从事研发与生产能够改变罕见疾病患者命运的罕见病用药,1月3日,该公司宣布欧盟委员会授予其甲状旁腺机能减退治疗药物Natpara(重组人甲状旁腺激素,rhPTH[1-84])孤儿药资格。

  Natpara是内源性甲状旁腺素(PTH)的一种生物工程替代药物,NPS制药开发这款罕见病用药旨在治疗甲状旁腺机能减退,这是一种罕见的内分泌疾病,该疾病患者体内不能产生足够多的甲状旁腺素,而甲状旁腺素是控制体内矿物质平衡的一种主要激素。

  在欧盟,孤儿药资格授予那些旨在用于诊断、预防或治疗罕见危险疾病的药物。如果一种疾病的患者人群不超过5万人,那这种疾病就被称为罕见疾病,对应的疗法被称为罕见病用药。

  “Natpara能够获得欧盟孤儿药资格我们很高兴,”NPS制药医学博士、总裁兼首席执行官Francois Nader说,“作为一家全球性罕见疾病生物制药公司,这符合我们当初改变全球罕见病患者命运创新治疗药物的承诺。考虑到多种身体、认知和情绪方面的症状与甲状旁腺机能减退有关,导致疾病患者面临着重要的各种负担。Natpara可能会成为首款治疗该种疾病的PTH替代类罕见病用药。”

  该罕见病用药曾于2007年获得了美国食品药品管理局授予的孤儿药资格。该公司在2013年10月向FDA提交了这款药物的生物制品上市许可申请。(药品资讯网信息中心)
 
 
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