据国外媒体报道，由女王大学领导的国际研究小组已开发出一种治疗囊性纤维化患者的突破性疗法。新药物VX-770将对携带“Celtic基因”的患者有益。
由在贝尔法斯特女王大学、阿尔斯特大学、贝尔法斯特卫生和社会保健信托的科学家以及欧洲、美国和澳大利亚的科学家研究小组进行的该研究发现，那些接受VX-770的患者的肺功能的生活质量得到了明显改善，并且减少了疾病急性发作。
药物VX-770对于那些携带“Celtic基因”（也称为G551D）的患者以及其他囊性纤维化患者均是一项重大突破，因为其表明囊性纤维化的基本缺陷是可以治疗的。这是首个针对囊性纤维化基本缺陷初现成效的药物。确定这种治疗是否将提高预期寿命还为时尚早，但在呼吸测试中的改善以及急性发作的减少提示生存情况会更好。
女王大学感染与免疫中心主任、研究的共同负责人Stuart Elborn说：“研发这种药物的意义重大，因为它是首个表明治疗囊性纤维化的根本原因可能对该疾病甚至罹患该疾病数十年的患者产生深远的影响。在这个研究中观察到汗水氯化物明显降低支持这一想法，VX- 770提高蛋白功能，从而解决导致囊性纤维化的基本缺陷。”
来自阿尔斯特大学的Judy Bradley博士说：“这个药物打开了囊性纤维化患者肺细胞的缺陷通道，并允许适当的肺部细菌清除。这是一个突破性的治疗，因为它针对患者的基因突变所引起的基本缺陷。纠正这种突变细胞的结果表明，针对基本突变的治疗可导致肺功能和症状的改善。”
来自贝尔法斯特卫生和社会保健信托的Damien Downey博士说：“这项研究的成功说明了在北爱尔兰来这里协同工作的好处，这一突破不仅将有助于爱尔兰和英国的患者，而且它有潜力改善世界各地的囊性纤维化患者的生活。来自女王大学、阿尔斯特大学的研究人员和贝尔法斯特卫生和社会保健信托的临床医生的最近的工作成果已被挑选加入欧洲囊性纤维化社会临床试验网络，这意味着北爱尔兰囊性纤维化研究人员将与他们的欧洲同行合作，将以世界水平提高囊性纤维化治疗。”
该新药物的销售许可将于今年秋季被提交，预计明年年初将能提供给患者。（药品资讯网）
