在美国政府遭遇财政困境的当口作出这一安排实属不易。资助金额可谓杯水车薪,但这是对项目的道义支持。
10月21日,FDA宣布对15个罕见病开发项目颁发奖励基金,总额超过1400万美元。
罕见病药械是指用于患者人数(在美国)不超过20万的疾病药品,用于治疗罕见疾病,如果没有帮助难以开发的医疗设备。为鼓励罕见病治疗的产品开发,美国国会在1983年通过了罕用药法案(TheOrphanDrugAct)。据美国国立卫生研究院称,大约有6800种罕见疾病,总共有近3000万美国人患有至少一种罕见病。
FDA罕见病产品开发办公室主任GayatriR.Rao博士指出:“FDA积极支持和鼓励罕见病治疗产品开发,这些罕见病目前没有或无适当的治疗手段。此次颁发的经历基金用以支持那些针对非常脆弱、难以治疗,且没有可用选项的人群的产品研究。”
FDA的罕见病产品资助计划系根据罕用药法案建立,目的在于促进罕见病治疗产品开发。自该计划创立以来,已拨款超过3亿美元,资助了530多项新临床研究项目,并已有50个产品获得上市批准。
由疾病相关领域有丰富经验的外部专家小组对该奖励基金申请进行审批,被授予奖金资助的项目如下表: