导语：孤儿药指的是一些专门用于治疗罕见疾病的特效药物。自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，美国FDA已经批准近400种孤儿药用于治疗大约200种罕见病。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，孤儿药还有很大的市场空间。
孤儿药：专门用于治疗罕见疾病的特效药物
孤儿药（英语：Orphan drug，亦称为罕用药）指的是一些专门用于治愈(cure)或治疗（控制，treat）罕见疾病的特效药物。取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。------更多
我国孤儿药市场发展滞后 无专门孤儿药法律
2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而迄今尚没有一部专门的孤儿药法律出台，这自然从法律政策层面严重阻碍了我国孤儿药的研发。
从2000年到2010年，美国上市了64种“孤儿药”，中国仅有16种；其中，中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口，一种以进口为主。具体以白血病为例，美国在1983年到2009年上市的20种白血病用药中，只有11种在中国上市，平均上市时间比美国晚了6.6年。------更多
我国孤儿药研发成本高昂 孤儿药企业缺乏研发动力
我国孤儿药的现状：研发缺乏动力。
和国外大公司合作研发创新孤儿药，这对于想进入中国市场的孤儿药企业而言是一个双赢的合作。如2012年10月，赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。
罕见病药物研发成本高昂。数据显示，研发一个创新药物平均约耗费13亿美元，历时约10年-15年。而“孤儿药”市场非常有限，研发难度高、风险大，若无政策激励，企业并无积极性。------更多
国外研发发展迅速 欧美大中小药企进入孤儿药市场
最近几年，越来越多的欧美大中小药企开始进入孤儿药.
赛诺菲：2011年初以200亿美元的高价兼并健赞，从而迅速而一步到位的进入孤儿药市场。
诺华：已上市的孤儿药Gleevac，Tasigna， Illaris
诺和诺德：已上市的孤儿药Nordotropin和Nonoseven
礼来：已上市的孤儿药Humatrope
辉瑞：在2010年7月宣布成立专门研究罕见病并研发孤儿药的新部门。
葛兰素史克：在2010年2月宣布成立专门孤儿药的部门。
欧洲罕见病组织于2008年发起国际罕见病日（Rare Disease Day），确定2月29日为国际罕见病日，以这个四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”。
中国目前对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。------更多
孤儿药市场大 FDA近期批准的孤儿药盘点
自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，美国FDA已经批准近400种孤儿药（包括生物药）用于治疗大约200种罕见病。
ALN-AT3：球领先的RNAi药物开发公司Alnylam研发，用于治疗A型血友病患者。------更多
E7777：卫材（Eisai）研发，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。目前正处于一个关键临床试验，相关数据将用于支持相关监管申请文件的提交。------更多
DengueCide：NanoViricides公司研发。用于登革热及登革出血热的治疗，并且具优先审查资格。------更多
结束语：越来越多的欧美大中小药企开始进入孤儿药市场。孤儿药的研发在欧美，尤其是美国近年来的发展非常快速。尽管我国的孤儿药、罕见病患者目前在我国很孤独，我国的孤儿药领域任重而道远，但随着我国在生物制药领域每年超过20%的快速增长，我国的孤儿药未来是光明的。
