2025 年 4 月 10 日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，计划逐步取消在单克隆抗体疗法和其他药物研发中对动物实验的强制性要求，推动用更有效、与人类更相关的方法替代动物实验。这一举措旨在提高药物安全性、加速评估流程、减少动物实验，降低研发成本并最终降低药品价格。
实际上，2022年FDA就通过了《FDA现代化法案2.0》，提倡寻找动物实验的替代方案，但新政策更加具体，其将通过AI虚拟细胞技术、人工智能毒性计算模型、细胞系和类器官毒性测试等“新技术方法”减少动物实验要求。该方案将在新药临床试验申请(IND)中立即实施，并鼓励纳入新技术数据。同时，FDA将开始使用已有的真实世界安全性数据来评估药物有效性。
据悉，一些大药企正在积极参与这一赛道。有数据统计，目前已有20余家跨国公司通过购买产品、合作授权以及投资等形式直接入场类器官和器官芯片领域，包括强生、默克、阿斯利康、辉瑞、赛诺菲、百时美施贵宝等。如2018年5月，辉瑞与HUB合作开发人类肠道类器官平台，用来研究克罗恩病、溃疡性结肠炎等疾病。2018年，阿斯利康与Emulate公司达成协议，将其类器官芯片技术结合到阿斯利康的IMED药物安全实验室中等。此外，罗氏于2023年5月宣布成立人类生物学研究所(IHB)，专注于推进类器官等人类模型系统领域的研究，较大地促进了行业对相关技术的信心与投资热情。
国内企业也不甘落后。4月11日，昭衍新药表示不断注重和加强开展类器官研究，期望早日实现以体外试验替代活体动物研究试验；4月8日，药康生物宣布将新增“AI驱动类器官、动物疾病模型多模态临床前药物研究平台项目”，计划投资2亿元，建设周期为60个月，预计2030年4月达到预定可使用状态。另外，之江生物、益诺思、康龙化成等多家上市公司曾披露过对类器官和器官芯片的布局，但多处于早期阶段。
尽管 FDA 的计划引发了行业的广泛关注和积极响应，但也有不少人士对此持谨慎态度。有人认为，FDA 的计划太过激进，动物实验在药物研发过程中不可替代，不应将人类的生命健康托付于 AI 和算法。
从技术层面来看，尽管 AI 技术发展迅速，但在短期内，AI 和类器官技术尚无法完全取代传统动物实验。以肿瘤研究为例，人类身体的复杂性远超想象，在人体细胞肿瘤的微环境中，存在大量肿瘤逃逸的可能，而 AI 和类器官目前还无法模拟末线白血病人脆弱的免疫系统。此外，细胞生物数据的复杂性以及深度学习模型的可解释性问题，也为当前的研究带来了阻碍。?
从监管层面来看，目前全球范围内对于使用新技术替代动物实验的监管标准和规范尚未完全建立。在缺乏足够的动物毒理试验数据支撑下，贸然开展人体试验，药物的安全性难以得到充分保障。?
FDA 计划逐步取消药物研发中动物实验的强制性要求，采用 AI 虚拟细胞技术、人工智能毒性计算模型、细胞系和类器官毒性测试等 “新技术方法”，这一举措虽具有前瞻性和创新性，但在实施过程中仍面临诸多挑战。未来，随着技术的不断进步和完善，以及监管标准的逐步建立，或许在药物研发中减少甚至替代动物实验将成为可能，但这仍需要全球科研人员和监管机构的共同努力。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
